脑肿瘤脑肿瘤靶向治疗新疗法:FORE8394获FDA孤儿药称号
分类:
最新治疗方式
作者:
来源:
发布时间:
2023-03-27 16:53
访问量:
近日,FDA已授予FORE8394孤儿药称号,用于治疗原发性脑和中枢神经系统(CNS)恶性肿瘤患者。港安健康国际医疗指出,该认定加强了FDA对FORE8394改善BRAF突变脑肿瘤患者临床结果的潜力的认可。
港安健康科普:FORE8394是一种研究性的、新型的、小分子的、下一代的、口服的、选择性BRAF抑制剂。该药剂被设计为针对广泛的BRAF突变,同时不影响野生型的RAF。此前,临床前研究和临床试验已经证明了FORE8394的独特作用机制,因为它有效地抑制了第一代RAF抑制剂所针对的BRAF V600单体。FORE8394还能破坏构成活性的二聚体BRAF 2类突变体、融合体、剪接变体和其他。此外,FORE8394不会诱发RAF/MEK/ERK途径的悖论性激活。
FORE8394临床治疗动态
2期FORTE试验目前正在进行中,对局部晚期或转移性实体瘤患者,或携带BRAF融合的复发性或进展性原发性中枢神经系统肿瘤患者(A组),以及复发性BRAF V600E突变的高级别胶质瘤患者(B组)进行药物评估。
在A组中,患者必须至少10岁,体重至少30公斤。患者需要有BRAF突变的实体瘤或原发性中枢神经系统肿瘤的组织学诊断,至少接受过可用的标准疗法,对可用疗法不耐受,或研究者确定不适合用标准疗法治疗。港安健康国际医疗补充,B组的患者还必须至少10岁,体重至少30公斤。这些患者需要有3级或4级胶质瘤或携带BRAF V600E突变的胶质细胞瘤的组织学诊断,并且之前至少接受过1线治疗,包括放射治疗。然而,放疗不被认为是标准治疗的患者仍然可以有资格参加该试验。
两组患者都将口服FORE8394,剂量为900毫克,每天一次,连续3周为一个周期,服用150毫克考比西特,直到疾病进展、不可接受的毒性或其他原因导致的退出。研究人员正在评估客观反应率(ORR)这一主要终点,以及反应持续时间(DOR)、研究人员评估的ORR、A组中枢神经系统DOR、反应时间、无进展生存期、总生存期、疾病控制率、A组中枢神经系统ORR、安全性和药代动力学等次要终点。
港安健康温馨提示:对于原发性复发性中枢神经系统肿瘤患者或那些患有BRAF融合的实体瘤的患者来说,现有的治疗方法是有限的。凭借其作为悖论破坏者的独特作用机制,FORE8394有望提供一个潜在的治疗选择。期待这款疗法能够获得更好的试验结果,早日获批上市并应用于临床,造福更多患者。想要了解更多关于癌症治疗新型方法,具体可咨询港安健康国际医疗。
(声明:文中图片来源于网络共享,如涉及侵权请联系作者删除处理)