葡萄膜黑色素瘤肝转移新疗法_HEPZATOKIT肝脏给药系统正式获批
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黑色素瘤
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发布时间：
2023-08-16 17:26
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美国食品和药物管理局(FDA)已批准HEPZATOKIT肝脏给药系统用于治疗转移性葡萄膜黑色素瘤成人患者，港安健康国际医疗介绍，这些患者的肝脏转移灶小于肝脏的一半且无法切除，无肝脏外疾病，或肝脏外疾病局限于骨骼、淋巴结、皮下组织或肺部且可进行切除或放射治疗。
港安健康科普：HEPZATOKIT通过HDS将化疗药物melphalan直接输送到肝脏，从而在不增加全身毒性的情况下提高药物在靶组织中的暴露率。使用该给药系统可以隔离肝脏，同时在药物输注过程中过滤肝静脉血，随后在PHP程序中进行冲洗。这种方法可在局部给药相对较高的化疗剂量。
HEPZATOKIT临床试验动态
这一监管决定得到了FOCUS3期研究(NCT02678572)结果的支持。FOCUS试验招募了经组织学或细胞学证实肝实质内眼部黑色素瘤转移灶占50%或以下的18岁或以上患者。患有Child-PughB或C级肝硬化、门静脉高压症或活动性心脏病的患者被排除在外。
该试验最初是一项随机试验，以1:1的方式随机分配患者接受PHP或最佳替代治疗(BAC)，后者包括研究者选择的经动脉化疗栓塞、pembrolizumab(Keytruda)、ipilimumab(Yervoy)或达卡巴嗪(dacarbazine)。PHP治疗每6至8周重复一次，患者最多可接受6次治疗。肝内或肝外疾病进展的患者不再接受研究治疗，所有患者均接受随访直至死亡。患者每12周接受一次造影检查。
港安健康国际医疗指出，根据独立审查委员会的评估和RECISTv1.1标准得出的ORR是该试验的主要终点。该试验的早期数据已在2022年ASCO年会上公布。截至报告发布时，共有144名患者加入试验，其中PHP组102人，BAC组42人;分别有91名和32名患者接受了治疗。
HEPZATOKIT临床治疗数据
在经皮肝灌注(PHP)术中通过HDS给药melphalan(Hepzato)时，肝脏和肝外病变患者(n=91)的客观反应率(ORR)为36.3%(95%CI，26.4%-47.0%)，其中完全反应率为7.7%，部分反应率为28.6%。中位应答持续时间为14个月(95%CI，8.3-17.7)。此外，疾病控制率(DCR)为73.6%(95%CI，63.3%-82.3%)。值得注意的是，FOCUS的患者群体包括治疗新手(56%)和既往接受过治疗的患者(44%)，而且患者的入组与HLA基因型无关。
研究人员报告称，在这一人群中，PHP与BAC相比，ORR和DCR均有明显增加。PHP治疗组的ORR为36.3%(95%CI，26.44%-47.01%)，DCR为73.6%(95%CI，63.35%-82.31%);BAC治疗组的ORR和DCR分别为12.5%(95%CI，3.51%-28.99%)和37.5%(95%CI，21.10%-56.31%)。港安健康国际医疗补充，使用PHP的中位生存期为14个月(95%CI，8.31-17.74)，而使用BAC的中位生存期无法计算(NC;95%CI，6.93-NC)。
与BAC相比，接受PHP治疗的患者的无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)也有所延长，但数据仍在不断成熟，患者将继续接受约18个月的随访。PHP治疗组的中位无进展生存期为9.03个月(95%CI，6.34-11.56)，而BAC治疗组为3.12个月(95%CI，2.89-5.65)(P=0.0003)。研究组和对照组的中位OS分别为19.25个月(95%CI，16.72-24.35)和14.49个月(95%CI，11.10-19.78)。
在PHP治疗后进行安全性评估的患者(n=94)中，42.6%的患者出现了严重的治疗突发不良反应(TEAE)。这些毒性反应大多为血液学毒性反应，为一过性，并可自行缓解。PHP治疗组中有5%以上的患者出现了严重的TEAE，包括骨髓抑制(22.3%)、血栓性白细胞减少症(14.9%)、中性粒细胞减少症(10.9%)、呼吸和胸部疾病(6.4%)、心脏疾病(5.3%)和白细胞减少症(4.2%)。值得注意的是，没有发生与治疗相关的死亡病例。
港安健康温馨提示：HEPZATOKIT是一种可以治疗整个肝脏的肝脏导向疗法，试验数据支持HEPZATOKIT可能在葡萄膜黑色素瘤和其他肿瘤类型中具有广泛的适用性。期待这款疗法能够获得更好的试验结果，尽快获得批准并应用于临床，造福更多患者。想要了解更多关于癌症治疗最新方法，具体可咨询港安健康国际医疗。
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