　　多发性硬化症(MS)是一种难治性神经科疾病，此前美国FDA已批准Mavenclad(Cladribine)，用于复发缓解型多发性硬化症(RRMS)和活动性继发进展型多发性硬化症(SPMS)成人患者的治疗。根据一项来自意大利的真实研究，Mavenclad可以防止一半以上的复发性MS患者在最后一次用药后至少五年内复发和疾病进展。

　　港安健康科普：

　　Mavenclad是首个也是唯一一个获FDA批准、在2年内最多口服20天即可提供2年疗效的口服多发性硬化症(MS)药物。此药的活性成分Cladribine是一种嘌呤类似物，这是一种靶向淋巴细胞的合成化疗药物，可以选择性抑制免疫系统。该药在化学结构上模仿了腺苷，从而抑制腺苷脱氨酶，干扰了细胞合成DNA的能力。Cladribine只由淋巴细胞激活，非激活的Cladribine会很快从所有其他细胞中移除。

　　多发性硬化症新药Mavenclad试验数据

　　Mavenclad分两个疗程给药，每个疗程两周，间隔约一年，该药的作用是降低血液中免疫细胞的数量，而免疫细胞是多发性硬化症神经变性的原因。虽然临床试验的结果显示，Mavenclad导致最后一次用药后的持续有效性长达四年，但长期数据必须依靠患者登记和真实世界的研究。Mavenclad的长期安全性之前在观察性的PREMIERE注册表(NCT01013350)中得到了报道。

　　研究人员指出，虽然一些患者在中位数三年后改用另一种治疗方法，但这并不一定与复发或残疾进展有关。这项名为 "以前用克拉利宾片治疗的患者的长期疗效：意大利多发性硬化症注册表(CLARINET-MS)的真实世界分析 "的研究发表在《神经系统疾病治疗进展》杂志上。

　　现在，研究人员报告了CLARINET-MS研究的数据，该研究正在评估在临床试验中接受Mavenclad治疗的意大利MS患者的疗法的长期有效性。他们在临床研究CLARITY(NCT00213135)、CLARITY扩展版(NCT00641537)、ORACLE-MS(NCT00725985)或ONWARD(NCT00436826)期间至少接受了一个完整疗程的Mavenclad。

　　患者的真实世界数据来自意大利MS登记处，该登记处合并了155个意大利MS中心的65000多名意大利MS患者的数据，时间跨度从试验期间的最后一次Mavenclad剂量到登记处的最后一次访问日期。

　　CLARINET-MS包括来自17个意大利MS中心的80名符合条件的复发性MS患者(46名女性和34名男性)。10人患有临床孤立综合征(CIS)，60人患有复发-缓解型MS(RRMS)，10人患有继发性进展型MS(SPMS)。他们在观察期开始时的平均年龄为38.7岁，大多数人不需要协助行走或工作。

　　研究人员分析了患者经历疾病复发、疾病进展--定义为在扩展残疾状态量表(EDSS)中至少增加一个点，持续至少12周--并切换到另一种疾病调节疗法(DMT)之前的时间。

　　此外，还评估了无DMT转换的患者和从CIS转化为临床明确MS的患者的比例。患者的随访时间中位数为80.3个月(超过6年半)，其中超过75%的患者随访数据超过60个月(5年)。结果显示，超过一半的患者在最后一次服用Mavenclad五年后没有复发(57.2%)或疾病进展(63.7%)。就MS类型而言，CIS患者复发的可能性较大，但残疾进展的可能性较小，而SPMS患者则呈现相反的趋势。

　　值得注意的是，参加ORACLE-MS研究的患者往往比之前参加其他试验的患者表现出更好的结果。研究人员指出，这种差异可能与ORACLE-MS包括了炎症活动和残疾方面病情较轻的患者有关。在随访期间，54名患者(67.5%)在中位数32.1个月(近三年)后开始使用另一种DMT治疗--最常见的是干扰素β。5年后未改用另一种DMT的可能性总体为28.1%，CIS患者为15%，RRMS患者为30.1%，SPMS患者为29.6%。

　　虽然注册表中没有记录治疗转换的原因，但研究人员指出，这似乎与复发或残疾进展没有必然联系，因为经历疾病进展的患者与转换DMTs的患者比例存在差异。另外，其中一些试验的方案中还包括了针对特定情况更换替代DMTs的内容。此外，40%被诊断为CIS的患者在最后一次服用Mavenclad五年后还没有转换为明确的MS，转换发生在最后一次服用后的1至41个月之间。

　　"超过一半的分析患者没有复发或经历残疾进展，表明大多数患者不需要进一步治疗来防止疾病进展，"研究人员写道。"总的来说，研究结果证实了[Mavenclad]片剂在以前的临床研究中所展示的有效性，但在更长的可观察期和真实世界环境中，"该团队总结道。

　　港安健康温馨提示：目前，多发性硬化症新药Mavenclad在内地尚未上市，幸运的是香港临床使用国际新药的速度与国际同步，再加上美国的治疗方案可以在香港同步实施，因此多发性硬化症患者可前往香港就医和用药。港安健康已经为内地患者开通了香港就医绿色通道，能帮助患者更快速的使用国际新药。想要了解更多关于Mavenclad的信息或者有意前往香港医院接受这种疗法，具体可咨询我们进行详细了解。

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