胃肠道间质瘤(GIST)发生于胃肠壁的粘膜下、肌壁间或胃腔内外等，大部分病变即使胃镜检查也无法发现或明确诊断，是一种具有潜在恶性倾向的侵袭性肿瘤，其恶性程度取决于肿瘤大小及有丝分裂指数来评估。港安健康资料显示，Ayvakit(Avapritinib)是一种强力的高特异性KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂，此前已获批用于治疗无法切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。目前，胃肠道间质瘤靶向药Ayvakit(Avapritinib)已进入香港临床治疗。

　　Ayvakit(Avapritinib)药物介绍

　　商品名：Ayvakit

　　药品名：Avapritinib

　　生产商：Blueprint Medicines

　　咨询方：港安健康国际医疗

　　Ayvakit的活性药物成分为Avapritinib，可选择性和强效地抑制KIT和PDGFRA突变激酶。该药是一种I型抑制剂，旨在靶向活性激酶构象;所有致癌激酶都通过这种构象进行信号传导。Ayvakit已被证实对胃肠道间质瘤(GIST)相关的KIT和PDGFRA突变具有广泛的抑制作用，包括针对与当前批准疗法耐药相关的激活loop突变的强劲活性。与已批准的多激酶抑制剂相比，Ayvakit对KIT和PDGFRA的选择性明显高于其他激酶。

　　Ayvakit(Avapritinib)研究数据

　　美国FDA的批准是基于名为NAVIGATOR的1期临床试验的疗效结果，以及多项临床试验的安全性结果。在携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者中，Ayvakit达到84%的总缓解率(95 CI: 69%，93%)，7%的患者达到完全缓解，患者的中位缓解持续时间(DOR)尚未达到。

　　Ayvakit作为4线疗法治疗GIST的新药申请的审评仍在进行中，目前该申请的PDUFA日为2020年2月14日。FDA可能将PDUFA日延期3个月，让Blueprint公司递交Ayvakit在3期临床试验VOYAGER中获得的顶线数据。这一临床试验比较Ayvakit与瑞戈菲尼(Regorafenib)作为3线或4线疗法，治疗GIST患者的效果。

　　Ayvakit(Avapritinib)治疗案例

　　N女士从某天开始逐渐出现上腹部疼痛、腹胀等症状，她以为是胃不舒服，但是服药后症状没有减轻，她去医院检查，医生告诉她是患了胃肠道间质瘤。随后N女士在医院接受一段时间的化疗后，病情没有稳定下来，反而继续恶化了。她听病友说有一种叫Ayvakit的新药治疗效果不错，于是想尝试一下，不过这个药内地还没上市，于是她联系到港安健康国际医疗请求帮助。

　　港安健康医疗顾问告知N女士Ayvakit已经在香港引进，内地患者有机会通过港安健康国际新药绿色通道申请用药。经过专家对N女士的初步前期评估，确认符合申请用药的条件。在港安健康的帮助下，N女士很快就顺利抵达了香港并入住了私立医院接受治疗。经过几个疗程的治疗，N女士的病情就得到了有效的控制，加上其她的辅助治疗手段，其肿瘤也慢慢开始缩小了。

　　港安健康香港抗癌新药温馨提示：靶向药Ayvakit(Avapritinib)在内地尚未上市，内地胃肠道间质瘤患者如有治疗需求，可以联系港安健康，预约治疗胃肠道间质瘤经验丰富的香港医院和医生进行治疗。港安健康已经为内地患者开通了前往香港就医的的绿色服务通道，能够为患者香港就医提供一站式的就医服务。