　　胃肠道间质瘤(GIST)是来源于胃肠道的一种间叶细胞的肿瘤，占全部胃肠道恶性肿瘤的1%-3%，约6%的新诊断GIST患者具有PDGFRA外显子18突变。港安健康资料显示，我国香港地区引进的靶向新药Avapritinib(Ayvakit)是第一个被批准用于GIST的精准疗法，适用于携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)基因18号外显子突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性GIST成人患者。

　　治疗案例：H先生从某天开始，他逐渐出现上腹部疼痛、腹胀等症状，他以为是胃不舒服，但是服药后症状没有减轻，到后来甚至可以摸到腹部有包块，他去医院检查，医生告诉他是患了胃肠道间质瘤。随后H先生在医院接受一段时间的化疗后，病情没有稳定下来，反而继续恶化了。他听病友说有一种叫Avapritinib的新药治疗效果不错，于是想尝试一下，不过这个药内地还没上市，于是他联系到港安健康国际医疗请求帮助。

　　港安健康医疗顾问告知H先生Avapritinib已经在香港引进，内地患者有机会通过港安健康国际新药绿色通道申请用药。经过专家对H先生的初步前期评估，他也符合申请用药的条件。在港安健康的帮助下，H先生很快就顺利抵达了香港并入住了私立医院接受治疗。港安健康为H先生匹配的著名专科肿瘤医生为他做了全面的检查，又跟他做了详细的沟通之后，最终制定了一个个性化的治疗方案。经过几个疗程的治疗，H先生的病情就得到了有效的控制，加上其他的辅助治疗手段，其肿瘤也慢慢开始缩小了。

　　Avapritinib药物介绍

　　商品名：Ayvakit

　　药品名：Avapritinib

　　生产商：Blueprint Medicines

　　咨询方：港安健康国际医疗

　　Avapritinib是可选择性和强效地抑制KIT和PDGFRA突变激酶。该药是一种I型抑制剂，旨在靶向活性激酶构象;所有致癌激酶都通过这种构象进行信号传导。Avapritinib已被证实对胃肠道间质瘤(GIST)相关的KIT和PDGFRA突变具有广泛的抑制作用，包括针对与当前批准疗法耐药相关的激活loop突变的强劲活性。与已批准的多激酶抑制剂相比，Avapritinib对KIT和PDGFRA的选择性明显高于其他激酶。

　　Avapritinib的获批基于NAVIGATOR试验的结果，试验涉及43名携带PDGFR-alpha外显子18突变的GIST患者，包括38名PDGFR-alpha D842V突变的GIST患者。参与者每天口服一次Avapritinib，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　结果显示总体响应率(ORR)为84%，其中7%达到完全响应，而77%达到部分响应。在具有PDGFR-αD842V突变的患者亚组中，ORR为89%，完全缓解和部分缓解分别为8%和82%。FDA指出，虽然未达到反应的中位持续时间，但有61%的外显子18突变的应答患者应答时间持续了六个月或更长时间。

　　研究中，最常见的不良反应(>20%)为水肿、恶心、疲劳/乏力、认知障碍、呕吐、食欲下降、腹泻、发色改变、流泪增多、腹痛、便秘、皮疹和头晕。

　　港安健康温馨提示：抗癌新药Avapritinib在内地尚未上市，内地胃肠道间质瘤患者如有治疗需求，可以联系港安健康，预约治疗胃肠道间质瘤经验丰富的香港医院和医生进行治疗。港安健康已经为内地患者开通了前往香港就医的的绿色服务通道，能够为患者香港就医提供一站式的就医服务。

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