　　急性骨髓性白血病(AML)是一种血液和骨髓的癌症，其特点是疾病进展迅速，复发风险高。港安健康国际医疗指出，复发或难治性AML的预后很差，五年生存率约为27%。其中6%-10%的AML患者拥有IDH1突变，突变的IDH1酶阻断了其正常的造血干细胞分化，增加了急性白血病发生的风险。第63届美国血液学会(ASH)年会上，关于IDH1靶向药Ivosidenib治疗急性髓细胞白血病的新数据公布。

　　Ivosidenib国际试验数据

　　AGILE试验是一项全球性、多中心、双盲、随机、安慰剂对照的临床试验，旨在评估Ivosidenib联合阿扎胞苷与安慰剂联合阿扎胞苷在新诊断的IDH1突变AML患者中的疗效和安全性，这些患者不适合接受强化化疗。该研究的主要终点是EFS，定义为从随机分配到治疗失败、从缓解期复发或因任何原因死亡的时间，以先发生者为准。治疗失败被定义为到第24周未能达到完全缓解(CR)。

　　其他关键次要终点包括完全缓解率(CR率)，定义为达到CR的参与者比例;总生存期(OS)，定义为从随机化日期到因任何原因死亡日期的时间。CR和部分血液学恢复的完全缓解率(CRh)，定义为获得CR或CRh的参与者比例;以及客观反应率(ORR)，定义为CR、不完全血液学恢复的CR(CRi)(包括不完全血小板恢复的CR[CRp])、部分缓解(PR)和无形态学白血病状态(MLFS)的比率。

　　Ivosidenib和阿扎胞苷的组合达到试验的主要终点，与安慰剂和阿扎胞苷联用相比，显著延长患者的无事件生存期(EFS)(HR=0.33 [95% CI 0.16, 0.69];P=0.0011)。Ivosidenib和阿扎胞苷的组合还达到了总生存期(OS)和完全缓解率(CR)的次要终点。Ivosidenib/阿扎胞苷组中位OS为24.0个月，对照组为7.9个月(HR=0.44，p=0.0005)。Ivosidenib/阿扎胞苷组CR为47.2%，对照组为14.9%(p<0.0001)。

　　此外，NCT02632708是一项1期多中心临床试验，旨在评估Ivosidenib(AG-120)或enasidenib(AG-221)与标准AML诱导和巩固治疗联合使用时的安全性。该研究计划对有异柠檬酸脱氢酶蛋白1(IDH1)突变的参与者评估多达2个剂量水平的AG-120，对有异柠檬酸脱氢酶蛋白2(IDH2)突变的参与者评估多达2个剂量的AG-221。AG-120或AG-221将与2种AML诱导疗法和2种AML巩固疗法一起施用。巩固治疗后，参与者可继续接受维持治疗，每天接受单药AG-120或AG-221治疗，直到复发、出现不可接受的毒性，或进行造血干细胞移植(HSCT)。该研究将在所有参与者停止研究治疗后结束。主要终点是有不良事件(AEs)的参与者的百分比。

　　Ivosidenib药物介绍

　　药品名：Ivosidenib

　　商品名：Tibsovo

　　生产方：Agios Pharmaceuticals

　　咨询方：港安健康国际医疗

　　Ivosidenib是一种异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)抑制剂，通过靶向和阻断IDH 1酶而发挥作用。在一些癌症中，这种受体过度活跃，导致细胞生长和分裂过快。通过抑制这种受体，IDH1靶向药可以减缓或停止肿瘤的生长。目前，该药已被获批治疗检测出的具有易感IDH1突变的成年患者，包括急性骨髓性白血病和晚期或转移性胆管癌。

　　港安健康温馨提示：国际研究显示，IDH1靶向药Ivosidenib能够有效延长急性骨髓性白血病患者总生存期。内地患者如需用药与治疗，可联系港安健康，预约治疗经验丰富的香港医院和专家，申请国际新药治疗。港安健康能为内地患者香港就医提供一站式的就医服务，VIP绿色通道更能帮助患者快速顺利地前往香港治疗。

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