嗜铬细胞瘤最新治疗药物：ONC201治疗数据2021公布
嗜铬细胞瘤是罕见的神经内分泌肿瘤(NET)。港安健康国际医疗指出，虽然许多病例是良性的，但可能会发生肿瘤转移并导致不良结果。一项新研究表明，新型DRD2拮抗剂ONC201有望作为嗜铬细胞瘤以及其他NET的副作用较低的治疗方法。
港安健康国际医疗介绍，多巴胺受体D2(DRD2)在许多癌症中过量表达，包括高级别胶质瘤，其表达带来不良的预后。作为一个G蛋白偶联受体，DRD2控制着与肿瘤发生、增殖和转移性传播有关的有丝分裂和其他信号通路。神经内分泌肿瘤分泌多巴胺并含有升高的DRD2表达，这在嗜铬细胞瘤中最为明显。ONC201是一种亚胺吡酮，对多巴胺样DRD2受体和线粒体蛋白酶ClpP具有特异性，通过上调TRAIL/DR5、抑制双AKT/ERK通路和促进综合应激反应发挥抗癌作用。
即将在2021年美国临床肿瘤学会会议上公布的一项小型2期试验的数据表明，每周使用ONC201治疗与肿瘤反应相关，尤其是在嗜铬细胞瘤患者中。在患有促纤维增生性小圆形细胞肿瘤(DSRCT)的患者中也看到了临床益处，这种罕见肉瘤见于青少年和年轻成人，即使采用多模式治疗，预后也很差。
研究者发起的单中心试验(NCT03034200)招募了10名嗜铬细胞瘤患者和12名其他神经内分泌肿瘤患者。参与者每周接受一次625毫克ONC201的口服治疗，并在六周、三个月和每三个月进行一次计算机断层扫描(CT)扫描和肿瘤标志物(血浆嗜铬粒蛋白和变肾上腺素)进行随访。
ONC2012期试验的主要终点是使用MRI或CT的反应。根据研究者评估的RECIST标准，反应被定义为完全反应(CR)+部分反应(PR)+稳定疾病(SD)超过3个月。次要终点包括无进展生存期、总生存期和安全性。观察到临床获益的患者有资格接受立体定向放射治疗，用于非指标(例如骨)转移。
在10名嗜铬细胞瘤患者中，5名PRs和2名SDs超过三个月。该组的中位治疗持续时间为9个月(范围1.5至33)，5名患者服用ONC201超过一年。在其他神经内分泌肿瘤组中，一名患者出现PR，两名患者出现SD超过三个月。中位治疗持续时间为三个月(范围1至33)。没有因治疗相关的不良事件而改变剂量或停药的情况。研究人员表示，ONC201不会使患者的头发脱落或血细胞计数发生变化，使用该药的患者的生活质量非常好。研究人员对ONC201调查的下一步是连续两天而不是每周一天测试该药物的给药情况，并探索其他类型肿瘤患者对该药物的反应。
港安健康温馨提示：在最新研究中，新型DRD2拮抗剂ONC201对嗜铬细胞瘤和其他神经内分泌肿瘤表现出一定的疗效和较低的副作用，有望为这类型患者提供新的治疗选择。期待该疗法能够获得更好的试验结果，尽快获得批准并应用于临床，造福更多的肿瘤患者。想要了解更多关于嗜铬细胞瘤最新治疗方法，具体可咨询港安健康。
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