胆管癌新型强效CK2抑制剂_Silmitasertib获FDA孤儿药称号
港安健康消化道肿瘤治疗最新进展：胆管癌是一种罕见的恶性疾病，目前尚无有效的治疗方法。近日，FDA已授予强效和选择性的新型CK2抑制剂Silmitasertib孤儿药称号，作为局部晚期或转移性胆管癌患者的潜在一线治疗方案。
Silmitasertib新药介绍
Silmitasertib被设计为针对CK2途径，并作为CK2抑制剂执行。临床前研究结果表明，通过Silmitasertib抑制CK2可以阻止DNA修复，诱导细胞凋亡，并提高吉西他滨和顺铂的抗肿瘤活性。此外，其他数据表明，由于其口服配方，该药剂易于施用，而且在人体中安全且耐受性良好。此前，在2021年8月，FDA授予Silmitasertib快速通道指定，用于复发性髓母细胞瘤患者。
药品名：Silmitasertib
其他药名：CX-4945
咨询方：港安健康国际医疗
生产方：Senhwa Biosciences
Silmitasertib最新治疗数据
作为多中心、1b/2期S4-13-001试验(NCT02128282)的一部分，该制剂还与吉西他滨和顺铂联合，作为局部晚期或转移性胆管癌患者的一线治疗进行了研究。该试验的主要疗效指标是无进展生存期(PFS)。
研究的第一部分包括剂量递增、扩大和探索性队列，评估该制剂的剂量，在递增和扩大队列中，剂量从200毫克到1000毫克，每天两次，为期6天，在探索性队列中，连续用药10到21天。在第2阶段，参与者以每天两次1000毫克的剂量服用Silmitasertib，为期10天，与吉西他滨和顺铂在第1天和第8天联合使用，作为21天周期的一部分，或者单独使用吉西他滨/顺铂。在剂量递增队列中，Silmitasertib的最大耐受剂量被确定为每天两次，剂量为1000毫克;然后在扩展和探索队列中使用。
港安健康国际医疗介绍，该试验共招募了88名患者(意向性治疗人群)，87名患者接受了治疗。在接受治疗的患者中，50人是作为研究的1b阶段的一部分，37人是作为2阶段的一部分。55名患者能够完成至少1个完整的治疗周期，没有出现任何剂量中断或减少;这些患者组成了修正的ITT人群(mITT)。
在接受治疗的87名患者中，中位年龄为60岁(范围38-84)，55%为男性，50%为亚洲人，48%为白人，2%为其他种族。此外，51%的患者来自美国，35%来自台湾，14%来自韩国。大多数患者有转移性疾病(81.6%)，肝内原发肿瘤部位(85.0%)，ECOG表现状态为1(65.5%)。
在2021年胃肠道癌症研讨会上公布的中期分析结果显示，在mITT人群(n = 55)中，使用Silmitasertib的中位PFS为11.2个月(95%CI，7.6-14.7)，10个月PFS率为56.1%(95%CI，38.8%-70.2%)。此外，港安健康国际医疗指出，在这一人群中，使用该药的中位总生存期(OS)为17.4个月(95%CI，13.4-25.7)。Silmitasertib还引起了32.1%的客观反应率和79.3%的疾病控制率。66%的患者在治疗中出现了CA 19-9的下降。
在安全性方面，99%的患者报告了至少1个治疗突发的不良反应(TEAE)，但大多数只有轻度或中度的严重性。在构成安全人群的87项专利中，使用Silmitasertib最常见的TEAEs包括腹泻(70%)、恶心(59%)、疲劳(47%)、贫血(39%)、呕吐(39%)。血小板计数减少(32%)、发热(32%)、食欲下降(31%)、中性粒细胞减少(31%)、中性粒细胞计数减少(29%)、腹痛(29%)、血小板减少(28%)和白细胞计数减少(21%)。
此外，91%的患者出现的TEAEs被确定为与治疗有关。最经常报告的治疗相关毒性包括腹泻(66%)、恶心(51%)、呕吐(33%)、疲劳(31%)、贫血(22%)、中性粒细胞减少(16%)、血小板减少(15%)、食欲下降(15%)、中性粒细胞计数减少(12%)、气喘(10%)、血小板计数减少(10%)、低血钾(10%)和白细胞计数减少(9%)。
除了胆管癌，目前Silmitasertib还在评估严重的COVID-19患者(NCT04668209)、基底细胞癌患者(NCT03897036)以及可能或可能没有接受过手术的复发性髓母细胞瘤患者(NCT03904862)。
港安健康温馨提示：新型CK2抑制剂Silmitasertib在局部晚期或转移性胆管癌患者的一线治疗中表现出有希望的治疗反应和可耐受的安全性。期待这款疗法能够获得更好的试验结果，尽快获得批准并应用于临床，造福更多患者。想要了解更多关于癌症治疗最新方法，具体可咨询港安健康国际医疗。
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