急性骨髓性白血病再出新药！CFI-400945获FDA快速通道
在过去十年里，针对急性骨髓性白血病(AML)患者出现了几类令人兴奋的新药，但患者的需求仍未得到满足，这些患者的生存率仍然很低。港安健康国际医疗介绍，近日，美国食品和药物管理局(FDA)已授予新型PLK4抑制剂CFI-400945快速通道称号，用于治疗复发或难治性急性骨髓性白血病成年患者。
CFI-400945新药介绍
CFI-400945是一种选择性的、高效的、口服的丝氨酸/苏氨酸激酶PLK4的抑制剂。它是一种细胞周期激酶，也被称为中心粒复制的主要上游调节器。事实证明，该抑制剂对维持基因组的完整性至关重要。
CFI-400945能够选择性地抑制细胞中的PLK4，对AURKB、TRKA、TRKB和Tie2/TEK也有一定的活性(290个激酶中只有10个激酶的抑制率超过50%)。港安健康国际医疗指出，CFI-400945处理的细胞分裂失败和随后的多倍体化表明，癌细胞系的细胞凋亡至少部分是通过抑制AURKB实现的。
CFI-400945临床试验动态
在1b/2期TWT-202试验(NCT04730258)中，正在评估CFI-400945作为单药或与阿扎胞苷或地西他滨联合应用于AML、骨髓增生异常综合症(MDS)或慢性粒细胞白血病(CMML)患者的安全性和耐受性。开放标签、多中心、剂量优化研究估计有72名患者参加，预计完成日期是2024年1月。
该研究包括3个组别，包括作为单药治疗的药剂，作为剂量优化和扩大的组合，或作为食物效应研究。升级组的起始剂量和扩展组的推荐起始剂量为32毫克/天。有资格参加试验的参与者必须是18岁及以上，在试验的1A和1B部分，患者必须是复发/难治性AML、使用低甲基化药物后的MDS，或使用低甲基化药物后疾病进展或缺乏反应的CMML。在第2A和2B部分，纳入试验的恶性肿瘤将包括复发/难治性AML、限于高风险疾病的MDS患者，以及之前未经治疗的MDS或CMML。其他要求包括临床上可接受的实验室筛选结果和ECOG状态为0或1。
那些在14天或5个半衰期内接受过研究性治疗、放疗、免疫治疗、单克隆抗体或化疗，以及有任何与异体移植有关的2级或更高的持续性非血液学毒性的患者，包括需要全身免疫抑制治疗的患者，都被排除在试验之外。此外，港安健康国际医疗介绍，在第1周期前90天内第1天进行异体或自体移植AML并输注干细胞的患者，或在第1周期第2周内接受移植物抗宿主疾病(GVHD)的积极免疫抑制治疗或GVHD预防治疗的患者不包括在内。
主要终点包括治疗不良事件的发生率以及生命体征、临床实验室检查、体格检查、ECOG表现状态、心电图、超声心动图和心脏肌钙蛋白等治疗引起的变化。次要终点包括复合完全缓解、总反应率、药效学特征和药代动力学。
港安健康温馨提示：最新研究显示，CFI-400945在细胞遗传学异常的急性骨髓性白血病患者中显示出令人鼓舞的单药治疗活性迹象。期待这款疗法能够获得更好的试验结果，尽快获得批准并应用于临床，造福更多患者。想要了解更多关于血液肿瘤治疗最新方法，具体可咨询港安健康国际医疗。
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