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软组织肿瘤治疗新药资讯2022:Nirogacestat有效降低硬纤维瘤死亡风险

软组织肿瘤治疗新药资讯2022:Nirogacestat有效降低硬纤维瘤死亡风险

  • 分类:最新治疗方式
  • 作者:港安健康
  • 来源:
  • 发布时间:2022-09-20 17:56
  • 访问量:

【概要描述】

软组织肿瘤治疗新药资讯2022:Nirogacestat有效降低硬纤维瘤死亡风险

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  硬纤维瘤是一种罕见的、局部侵袭性的、浸润性的软组织肿瘤,由于表现形式不同、病程不同,而且没有被批准的治疗方法,所以临床上很难处理。港安健康国际医疗介绍,在2022年ESMO大会上公布的3期DeFi试验的研究结果显示,与安慰剂相比,新型抗癌药Nirogacestat使进展期硬纤维瘤患者的疾病进展或死亡风险降低了71%。

  港安健康科普:Nirogacestat是一种研究性的、口服的、选择性的、小分子伽马分泌酶抑制剂,在1期和2期试验中已证明对硬纤维瘤有疗效。在去皮瘤中活跃的Notch通路被γ-分泌酶的抑制所阻断,为该药物在该人群中的应用提供了机制上的依据。

  DeFi(NCT03785964)是一项全球随机、双盲、安慰剂对照的3期试验,评估Nirogacestat对进展期硬纤维瘤患者的活性和安全性。符合条件的患者有组织学确认的硬纤维瘤,根据RECIST v.1.1标准有进展性疾病(PD)。患者必须是以前未接受过治疗且不适合手术的,或者是在接受过一次治疗后有复发或难治性疾病。

  患者按1:1的比例被随机分配到150毫克的Nirogacestat,每天两次或匹配的安慰剂,28天为一个周期,直到放射学上的疾病进展,此时,安慰剂组的患者可以接受开放标签的Nirogacestat。主要终点是PFS,次要终点是客观反应率(ORR)、QOL,以及患者报告的疼痛、症状负担、身体和角色功能的结果(PROs)。主要分析的截止日期是2022年4月7日。

  Nirogacestat(n = 70)和安慰剂(n = 72)的中位随访时间分别为19.2个月和10.9个月,中位无进展生存期(PFS)无法估计(NE;95% CI,NE-NE),安慰剂为15.1个月(95% CI,8.4-NE)(HR,0.29;95% CI,0.15-0.55;P < .001)。

  与安慰剂相比,Nirogacestat的独立盲审评估ORR高出五倍以上,分别为41%(n = 29;95% CI,30.2%-54.5%)与8%(n = 6;95% CI,3.1%-17.3%)(P < .001)。港安健康国际医疗指出,该药在所有主要和次要疗效终点方面表现出快速、持续和统计学上的显著改善。在Nirogacestat组,最佳总反应包括5例(7%)完全反应(CR),24例(34%)部分反应(PR),35例(50%)疾病稳定(SD)。一名患者出现PD,4名(6%)患者无法评估。在安慰剂组中,最佳总体反应包括6例(8%)PR和55例(76%)SD。没有CRs。10名(14%)患者有PD,一名患者无法评估。使用Nirogacestat的中位反应时间为5.6个月(范围为2.6-19.4),安慰剂为11.1个月(范围为2.8-16.4)。两组客观反应的估计Kaplan-Meier持续时间都无法估计。

  关于专业术语,与安慰剂相比,Nirogacestat在治疗的第10个周期导致疼痛严重程度明显下降,与基线相比,最小二乘平均变化为-1.5 vs -0.04(差异,-1.5;P<0.001)。Nirogacestat和安慰剂接触的中位时间分别为20.6个月(范围为0.3-33.6)和11.4个月(范围为0.2-32.5)。Nirogacestat的中位剂量强度为288.3mg/d(范围为169-300),安慰剂为300.0mg/d(范围为239-300)。剂量减少在Nirogacestat组中很常见,为42%(n = 29),但很少有患者需要停药(n = 14;20%)。安慰剂组没有发生剂量减少,只有一份停药报告。

  关于安全性,Kasper指出,95%的治疗突发不良反应(TEAEs)为1级或2级,并在治疗的第一周期出现在大多数患者身上。硝苯地平和安慰剂组最常见的3级或以上的TEAEs分别包括腹泻(16% vs 1%)、斑丘疹(6% vs 0%)、口腔炎(4% vs 0%)、疲劳(3% vs 0%)、低磷血症(3% vs 0%)和恶心(1% vs 0%)。Nirogacestat组没有导致死亡的TEAEs,安慰剂组有一个因败血症导致的死亡。

  港安健康温馨提示:DeFi是迄今为止在去皮瘤方面进行的最大和最严格的随机对照试验,也是第一个证明γ-分泌酶抑制剂在任何适应症中都有临床益处的3期随机对照试验。Nirogacestat有可能成为需要全身治疗的去皮瘤患者的治疗标准。期待这款新疗法在将来获得更好的试验数据,尽早获批和应用于临床,造福更多患者。想要了解更多癌症新型治疗,具体可咨询港安健康。

  (声明:文中图片来源于网络共享,如涉及侵权请联系作者删除处理)

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