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胆管癌新型PPT1抑制剂_Ezurpimtrostat获孤儿药称号

胆管癌新型PPT1抑制剂_Ezurpimtrostat获孤儿药称号

  • 分类:最新治疗方式
  • 作者:港安健康
  • 来源:
  • 发布时间:2022-09-21 16:25
  • 访问量:

【概要描述】

胆管癌新型PPT1抑制剂_Ezurpimtrostat获孤儿药称号

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  • 作者:港安健康
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  胆管癌是一种罕见的癌症,复发率和死亡率都很高。港安健康国际医疗指出,尤其是在一线治疗之后,患者的治疗选择有限。近日,美国食品和药物管理局已授予新型PPT1抑制剂Ezurpimtrostat孤儿药称号,用于治疗胆管癌患者。

  Ezurpimtrostat新药介绍

  Ezurpimtrostat(GNS561)是一种PPT-1抑制剂,可阻止自噬。自噬在肿瘤细胞中被激活,以应对某些条件,由于晚期癌症的肿瘤细胞生长。牵涉到自噬过程的关键细胞器官之一是溶酶体。通过进入溶酶体并与其目标结合,该药对肿瘤细胞自噬具有重要的抑制活性,从而导致肿瘤细胞死亡。

  Ezurpimtrostat最新治疗数据

  Ezurpimtrostat已经完成了临床前研究和1b期试验(NCT03316222),其结果支持此次孤儿药称号认定。该药在一项1期、开放标签、3+3设计的剂量递增试验中进行了评估。主要目标是确定Ezurpimtrostat的推荐2期剂量(RP2D)和时间表。次要目标包括评估该药的安全性/耐受性、药代动力学、药效学和抗肿瘤活性。

  试验对Ezurpimtrostat的两种给药方案进行了评估:对晚期肝细胞癌、胆管癌、胰腺癌或结直肠腺癌肝转移的患者,每天一次,每周三次,连续给药两次。剂量升级的范围是每3周50毫克到400毫克,每天两次200毫克到300毫克。3在26名可评估安全性的患者中,有20名可评估疗效。

  港安健康国际医疗介绍,每3周给药一次与有限的暴露有关,每天两次的时间表是首选。每天两次服用200毫克Ezurpimtrostat,血浆和肝脏浓度与动物模型的有效剂量相似。肝脏低谷浓度明显高于血浆,给药时间中位数为28天,肝脏与血浆的平均比率为9559(范围,149-25759)。

  此外,用Ezurpimtrostat治疗后,恶性肝脏组织中PPT1的表达减少了。尽管没有记录到完全或部分反应的病例,但有5名患者的病情稳定(25%),包括一个轻微反应(-23%)。基于这些发现,Ezurpimtrostat的RP2D被设定为200毫克,每天两次。

  值得注意的是,没有发生剂量限制性的毒性。关于安全性,不良反应(AEs)包括胃肠道1/2级事件;恶心和呕吐分别发生在13名(50%)和14名(54%)患者身上,腹泻发生在11名(42%)患者身上。报告了七(7)个3级AE,包括腹泻、食欲下降、疲劳、丙氨酸氨基转移酶和天冬氨酸氨基转移酶升高。

  港安健康温馨提示:Ezurpimtrostat代表了一个强大的二线治疗胆管癌候选药物和患者的希望。期待这款新疗法在将来获得更好的试验数据,尽早获批和应用于临床,造福更多患者。想要了解更多癌症新型治疗,具体可咨询港安健康。

  (声明:文中图片来源于网络共享,如涉及侵权请联系作者删除处理)

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