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神经纤维瘤病新药Selumetinib有望成为首款获批疗法

神经纤维瘤病新药Selumetinib有望成为首款获批疗法

  • 分类:前沿资讯
  • 作者:港安健康
  • 来源:前沿资讯
  • 发布时间:2019-11-15 02:04
  • 访问量:

【概要描述】近日,阿利斯康(AstraZeneca)和默沙东(MSD)公司联合宣布,美国FDA已经接受了其共同研发的MEK1/2抑制剂Selumetinib的新药申请(NDA),用于治疗3岁及以上1型神经纤维瘤病(Neurofibromatosis Type 1,NF1)患者,这类患者携带有不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤(PNs)。FDA同时授予该药物优先审评资格,预计将在明年第二季度作出回复。新闻稿指出,

神经纤维瘤病新药Selumetinib有望成为首款获批疗法

【概要描述】近日,阿利斯康(AstraZeneca)和默沙东(MSD)公司联合宣布,美国FDA已经接受了其共同研发的MEK1/2抑制剂Selumetinib的新药申请(NDA),用于治疗3岁及以上1型神经纤维瘤病(Neurofibromatosis Type 1,NF1)患者,这类患者携带有不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤(PNs)。FDA同时授予该药物优先审评资格,预计将在明年第二季度作出回复。新闻稿指出,

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近日,阿利斯康(AstraZeneca)和默沙东(MSD)公司联合宣布,美国FDA已经接受了其共同研发的MEK1/2抑制剂Selumetinib的新药申请(NDA),用于治疗3岁及以上1型神经纤维瘤病(Neurofibromatosis Type 1,NF1)患者,这类患者携带有不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤(PNs)。FDA同时授予该药物优先审评资格,预计将在明年第二季度作出回复。新闻稿指出,如果获批,Selumetinib将成为治疗携带丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病儿童患者的首款疗法!

神经纤维瘤病

港安健康小科普:1型神经纤维瘤病是一种罕见,不可治愈的遗传性疾病。每3000至4000名新生儿中就有1名受其影响。1型神经纤维瘤病是因为合成神经纤维瘤蛋白的NF1基因发生突变引起的,该基因突变可扰乱RAS/MAPK信号通路(RAS-RAF-MEK-ERK),进而导致肿瘤的生长。该病与许多症状相关,包括皮下神经纤维瘤、皮肤色素沉着,在20%-50%的患者中还会引起丛状神经纤维瘤,这些丛状神经纤维瘤可引起疼痛、运动功能障碍和毁容等病症。

 

关于Selumetinib

 

Selumetinib是一种口服、强效、选择性MEK1/2抑制剂。1型神经纤维瘤病基因编码神经纤维瘤蛋白(Neurofibromin),该蛋白对RAS/MAPK通路进行负调控,帮助控制细胞生长、分化和存活。1型神经纤维瘤病基因突变可能导致RAS/RAF/MEK/ERK信号途径失调,而这可能导致细胞以不受控制的方式生长、分裂和复制,并可能导致肿瘤生长。Selumetinib通过抑制这条途径中的MEK酶,潜在地抑制肿瘤生长。此前,Selumetinib已获得FDA授予的孤儿药资格和突破性疗法认定,用于治疗1型神经纤维瘤病。

 

Selumetinib试验数据

 

此次优先审评资格的授予是基于Selumetinib在2期SPRINT试验中治疗携带丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病患者的有效性和安全性数据。试验结果显示,接受Selumetinib单药治疗的患者达到66%的客观缓解率(ORR),这包含达到完全缓解和肿瘤体积缩小幅度超过20%的患者。

 

港安健康温馨提示:这是美国FDA首次接受用于治疗1型神经纤维瘤病的口服MEK1/2抑制剂的新药申请。目前,Selumetinib正在临床研究中评估作为单药疗法以及联合其他疗法治疗多种类型肿瘤的潜力。相信随着Selumetinib研究的不断深入,这款药物可以早日来到NF1患者身边,改善他们的生活!想要了解更多关于Selumetinib治疗神经纤维瘤的信息,具体可咨询港安健康。

 

(声明:文中图片来源于网络共享,如涉及侵权请联系作者删除处理)

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