硬纤维瘤治疗新药动态2025：FOG-001获快速通道资格认定
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发布时间：
2025-11-14 17:09
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硬纤维瘤是一种罕见的局部侵袭性软组织肿瘤，形成于人体结缔组织中，常引发疼痛、活动受限、容貌损毁及器官功能障碍。尽管该病严重影响患者生活质量，目前尚无任何FDA批准的疗法能直接针对其基础生物学机制进行治疗。超过半数患者对现有疗法无反应，且这些疗法毒性高。港安健康国际医疗介绍，近日，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予FOG-001治疗硬纤维瘤的快速通道资格认定。该认定基于2025年10月欧洲医学肿瘤学会(ESMO)大会首次公布的初步数据。
港安健康科普：
FOG-001是一种在研的首创性竞争性抑制剂，可阻断β-catenin与T细胞因子(TCF)家族转录因子的相互作用，目前处于临床开发阶段。通过直接靶向β-catenin与TCF的蛋白质-蛋白质相互作用，FOG-001旨在阻断Wnt信号通路，不受通常驱动疾病的各种APC和β-catenin突变的影响。
FOG-001具备区别于既往Wnt/β-catenin通路调节剂的关键特性：其在细胞内直接结合关键致癌驱动因子β-catenin; 同时在关键下游节点阻断Wnt通路，破坏β-catenin与TCF转录因子的相互作用，从而切断Wnt通路突变驱动肿瘤发生的核心信号传导通路。
FOG-001临床试验动态
FOG-001正处于首次人体试验阶段，通过一项多中心、开放标签的I/II期研究(NCT05919264)评估其安全性、耐受性、药代动力学、药效学及抗肿瘤活性。该试验包含剂量递增和剂量扩展阶段，旨在对晚期或转移性实体瘤患者进行FOG-001单药治疗及联合其他抗癌药物的疗效评估，这些患者可能或已知携带Wnt通路激活突变(WPAM)。
在进行中的I/II期临床试验中，已有12名硬纤维瘤患者接受FOG-001治疗。截至2025年8月中旬数据截止点，已有12名硬纤维瘤患者接受FOG-001治疗。所有可评估疗效的患者(n=10)均出现肿瘤缩小，其中接受两次及以上基线后扫描的患者(n=5)达到80%客观缓解率(ORR)，该结果符合RECIST 1.1标准。港安健康国际医疗补充，上述疗效与既往γ-分泌酶抑制剂暴露史、该类药物治疗期间疾病进展、肿瘤部位以及CTNNB1或APC基因突变无关。FOG-001还展现出可接受的安全性和耐受性特征，未出现4/5级治疗相关不良事件或停药情况，亦未观察到高危胃肠道(GI)或皮肤毒性反应。
此外，FOG-001正在针对多种罕见及常见的Wnt/β-catenin驱动型肿瘤展开评估。近期在美国癌症研究协会-美国国家癌症研究所-欧洲肿瘤研究与治疗组织2025年联合会议上公布的临床数据显示，FOG-001在五种低复杂性肿瘤中展现出单药活性，这些肿瘤以Wnt/β-catenin突变为主要致病驱动因素——包括硬纤维瘤、角化性颅咽管瘤(ACP)、釉母细胞瘤、唾液腺癌及实性假乳头状肿瘤(SPN)。该疗法在更复杂癌症(如微卫星稳定型结直肠癌)中联合治疗的科学依据亦十分充分。
港安健康温馨提示：初步试验数据显示FOG-001具有显著抗肿瘤活性，客观缓解率达80%，且未出现严重不良事件。该药物通过靶向Wnt/β-catenin通路，抑制β-catenin与TCF的相互作用，填补了硬纤维瘤治疗领域的重要空白。期待这款新疗法在将来获得更好的试验数据，尽早获批和应用于临床，造福更多患者。想要了解更多癌症新型治疗，具体可咨询港安健康。
参考来源：
1.Parabilis Medicines receives FDA fast track designation for FOG-001, the first and only direct inhibitor of the β-catenin:TCF interaction, for the treatment of desmoid tumors. News release. Parabilis Medicines.
2.Parabilis Medicines presents clinical and preclinical data demonstrating broad potential of Helicon peptides at AACR-NCI-EORTC 2025. News release. Parabilis Medicines.
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