IDH1突变型急性髓系白血病新疗法：Ivosidenib展现早期疗效
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发布时间：
2026-01-04 18:00
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在2025年美国血液学会年会暨展览会上展示的IIIb期ALIDHE试验(NCT05907057)海报研究结果显示，对于新诊断的IDH1突变型急性髓系白血病(AML)患者，Ivosidenib(Tibsovo)联合阿扎胞苷(Vidaza)治疗在真实世界中展现出早期疗效，其活性与先前临床试验结果相当。该结果来自IIIb期ALIDHE试验(NCT05907057)，于2025年美国血液学会年会海报展示环节公布。
Ivosidenib临床试验进展
美国食品药品监督管理局(FDA)曾于2022年5月基于AGILE试验数据，批准Ivosidenib联合阿扎胞苷用于治疗携带IDH1突变的新诊断急性髓系白血病患者。目前正在进行的上市后ALIDHE研究，正评估该联合方案在真实世界环境中的安全性和有效性，纳入所有不适合接受强化诱导化疗的IDH1突变患者。患者被分配接受口服Ivosidenib 500毫克每日一次，联合静脉或皮下注射阿扎胞苷75毫克/平方米，每28天为一个周期，持续7天。
该研究的主要终点包括治疗期间出现的不良反应(TEAEs)、严重不良事件(SAEs)、特殊关注不良事件、输血需求及感染率。次要终点包括无事件生存期、疗效反应、患者或照护者报告的结果、住院天数、门诊就诊次数及急诊就诊次数。
年龄≥18岁、新诊断且未曾接受治疗的急性髓系白血病(AML)患者，若携带经证实的异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)R132突变，符合纳入标准。其他入选标准包括：不适合接受强化化疗，以及东部肿瘤协作组(ECOG)体能状态评分为0至2级。截至2025年5月5日数据截止日，89例患者可进行安全性和有效性评估，其中68例(76.4%)在分析时仍在接受治疗。中位治疗持续时间为5.1个月(范围0.2-14.9)。
患者中位年龄为75.0岁(范围51-84岁)，女性占多数(57.3%)。此外，多数患者为原发性疾病(58.4%)，ECOG体能状态评分为1级者占42.7%。数据显示最常见的IDH1突变等位基因变体为R132C和R132H，最频繁的共存突变位于与表观遗传学、染色质调控、分化及剪接相关的基因。总体而言，25%的患者至少携带1种RTK/RAS通路突变;这些发现与AGILE试验观察结果相当。
Ivosidenib临床治疗数据
在ALIDHE试验中接受Ivosidenib联合治疗的89名患者中，客观缓解率(ORR)达58.4%。其中包括：41.6%患者达到完全缓解(CR)，3.4%患者达到伴血液学恢复的完全缓解(CRh)，7.9%患者达到伴不完全血液学恢复的完全缓解，4.5%患者达到部分缓解(PR)。研究者指出，这些结果与III期AGILE试验(NCT03173248)报告数据相当——该试验中Ivosidenib联合阿扎胞苷治疗72例可评估患者，ORR达62.5%。
在AGILE试验和ALIDHE试验中，分别有98.6%和93.3%的患者出现任何TEAE，其中93.0%与80.9%的患者出现3级或以上不良事件。各研究人群中常见TEAEs包括中性粒细胞减少症(28.2% vs 32.6%)、恶心(42.3% vs 29.2%)、QT间期延长(19.7% vs 23.6%)及贫血(31.0% vs 20.2%)。两项试验的安全性数据显示：TEAE导致Ivosidenib/阿扎胞苷治疗中断(52.1% vs 23.6%)、 停用Ivosidenib/阿扎胞苷(26.8% vs 4.5%)、Ivosidenib/阿扎胞苷减量(5.6% vs 1.1%)及死亡(14.1% vs 6.7%)。
港安健康温馨提示：ALIDHE研究的初步结果与AGILE关键试验一致：Ivosidenib联合阿扎胞苷显示出相似安全性结果，疗效结果令人鼓舞。期待这款新疗法在将来获得更好的试验数据，造福更多患者。想要了解更多血液肿瘤新型治疗，具体可咨询港安健康。
参考来源：
Vyas P, Recher C, Döhner H, et al. ALIDHE: An ongoing open-label phase 3b study investigating ivosidenib with azacitidine in clinical practice in adult patients with newly diagnosed mutant isocitrate dehydrogenase 1 (mIDH1) acute myeloid leukemia (AML) ineligible for intensive induction chemotherapy (IC). Presented at the 2025 American Society of Hematology Annual Meeting and Exhibition; December 6-9, 2025; Orlando, FL. Abstract 3443.
Montesinos P, Recher C, Vives S, et al. Ivosidenib and azacitidine in IDH1-mutated acute myeloid leukemia. N Engl J Med. 2022;386(16):1519-1531. doi:10.1056/NEJMoa2117344.
Servier announces FDA approval of TIBSOVO® (ivosidenib tablets) in combination with azacitidine for patients with newly diagnosed IDH1-mutated acute myeloid leukemia. News release. Servier. May 25, 2022.
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