非肌浸润性膀胱癌新型疗法2024：RAG-01获快速通道认证
美国食品和药物管理局(FDA)授予RAG-01治疗非肌浸润性膀胱癌(NMIBC)的快速通道认证，港安健康国际医疗指出，这标志着它成为全球首 个获得该认证的小激 活RNA(saRNA)药物。
RAG-01是一种开创性的saRNA候选药物，通过膀胱内灌注给药。该药物通过RNAa机制靶向并激 活肿瘤抑制基因p21。通过使用Ractigen专有的LiCO™给药技术，RAG-01已在临床前膀胱癌模型中显示出显著的肿瘤抑制作用。
目前研究人员正在进行一项1期试验，评估RAG-01对NMIBC患者的治疗效果。该试验正在澳大利亚进行，于2023年12月开始。主要终点是RAG-01在NMIBC患者中的安 全性和耐受性，并确定该药物的zui大耐受剂量和/或第二阶段推荐剂量。
迄今为止，已有3名患者成功入组并接受治疗。在第 一阶段研究中，患者正在接受起始剂量为30毫克的RAG-01治疗。港安健康国际医疗介绍，该研究包括4个剂量组，分别给予患者不同剂量的RAG-01，包括30毫克、100毫克、300毫克和600毫克。
这项研究面向18至75岁、经病理证实患有高 级别NMIBC(定义为2级或3级疾病)的患者。患者的预期寿命必须≥6个月，ECOG表现状态≤2，并具有足够的器官功能。此外，患者必须能够耐受导管插入术，有生育能力的女性及其伴侣必须同意在签署知情同意书后至zui后一次灌注后6个月内采取有效的避孕措施。
美国食品及药物管理局zui近还批准了RAG-01的新药研究申请。快速通道的指定进一步验证了这种创新saRNA疗法的治疗潜力。继这些监管决定之后，评估RAG-01用于NMIBC治疗的临床试验有可能扩展到美国，这也凸显了RAG-01在满足这一患者群体尚未得到满足的医疗需求方面所具有的潜力。
港安健康温馨提示：RAG-01获得快速通道认证，强调了推进创新疗法以满足非肌浸润性膀胱癌患者需求的紧迫性和重要性。期待该疗法能够获得更好的试验结果，尽快获得批准并应用于临床，造福更多肿瘤患者。想要了解更多关于肿瘤癌症zui新治疗方法，具体可咨询港安健康国际医疗。
参考来源：
1. Ractigen Therapeutics secures FDA fast track designation for RAG-01, a first-in-class saRNA therapy. News release. Ractigen Therapeutics. May 21, 2024. Accessed May 21, 2024.
2. A study of RAG-01 in patients with non-muscle-invasive bladder cancer (NMIBC) who have failed bacillus calmette guérin (BCG) therapy. ClinicalTrials.gov. Updated April 16, 2024. Accessed May 21, 2024.
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