黏液样脂肪肉瘤无法手术如何治疗？lete-cel获FDA突破性疗法资格
分类：
软组织肉瘤
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发布时间：
2025-04-28 19:02
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美国食品和药物管理局(FDA)已授予新型TCR-T细胞疗法letetresgene autoleucel(lete-cel)突破性疗法资格，该疗法将用于治疗曾接受过蒽环类化疗、HLA-A*02:01、HLA-A*02:05或HLA-A*02:06阳性、肿瘤有NY-ESO-1抗原表达的不可切除或转移性圆细胞型/黏液样脂肪肉瘤(MRCLS)患者。港安健康国际医疗补充，Lete-cel获得突破性疗法称号的依据是二期IGNYTE-ESO试验的结果。
参与IGNYTE-ESO试验(NCT03967223)的患者年龄必须在10岁以上，体重至少40公斤，HLA-A*02:01、HLA-A*02:05或HLA-A*02:06等位基因阳性，经指定的中心实验室验证NY-ESO-1表达阳性，诊断为滑膜肉瘤或圆细胞型/黏液样脂肪肉瘤，ECOG表现状态为0或1。
该试验包括两部分：Lete-cel用于既往未经治疗的转移性或不可切除的滑膜肉瘤或MRCLS(子研究1);或Lete-cel用于蒽环类化疗后的转移性或不可切除的滑膜肉瘤或圆细胞型/黏液样脂肪肉瘤(子研究2)。子研究1和2中的合格患者先进行白细胞清洗以制造工程T细胞，然后再接受lete-cel治疗。
研究的主要终点包括：子研究1的ORR，根据当地研究人员确定的RECIST1.1标准，直至疾病进展长达5年;子研究2的ORR，根据中央独立审查评估的RECIST1.1标准，直至疾病进展长达5年。港安健康国际医疗指出，两项子研究的次要终点包括反应时间、DOR、疾病控制率、无进展生存期和安全性。
在这项非随机、开放标签试验的分析中，根据独立审查评估的RECIST1.1标准，滑膜肉瘤或MRCLS患者(n=64)的总体反应率(ORR)为42%。在应答者(n=27)中，6人完全应答，21人部分应答。滑膜肉瘤患者的总反应率(ORR)为41%，MRCLS患者为43%。中位应答持续时间(DOR)为12.2个月(95%CI，3.3-19.5);滑膜肉瘤和MRCLS患者的中位应答持续时间分别为18.3个月(95%CI，3.3-无法评估[NE])和12.2个月(95%CI，5.3-NE)。
在2023年3月2日进行的子研究2中期分析中，98名患者进行了血液净化，73名安全组患者接受了lete-cel，45名患者接受了疗效评估。3ORR为40%(多重调整后的99.6%CI，20.3%-62.3%);2名患者完全应答，16名患者部分应答。值得注意的是，滑膜肉瘤和圆细胞型/黏液样脂肪肉瘤患者的ORR分别为39%和41%。在中期分析中，子研究2部分达到了主要终点。
在安全性方面，研究结果与lete-cel已知的安全性特征一致。所有患者都出现了治疗突发不良反应(AEs)，其中最常见的不良反应包括细胞减少症、细胞因子释放综合征和皮疹。这些不良反应是可控的，并且符合可接受的收益风险特征。
港安健康温馨提示：FDA的这一认定凸显了lete-cel在满足圆细胞型/黏液样脂肪肉瘤患者对新治疗方案的迫切需求方面的潜力。希望这款新疗法能够早日获批，尽快应用于临床，造福更多的肿瘤患者。想要了解更多关于肿瘤癌症新型治疗方法，具体可咨询港安健康。
参考来源：
Adaptaimmune announces U.S. FDA breakthrough therapy designation granted to letetresgene autoleucel (lete-cel) for treatment of myxoid/round cell liposarcoma (MRCLS). News release. Adaptimmune. January 13, 2025.
Master protocol to assess the safety and antitumor activity of genetically engineered T cells in NY-ESO-1 and/or LAGE-1a positive solid tumors (IGNYTE-ESO). ClinicalTrials.gov. Updated October 15, 2024.
D’Angelo S, Scott Furness AJ, Thistlethwaite F, et al. Lete-cel in patients with synovial sarcoma or myxoid/round cell liposarcoma: Planned interim analysis of the pivotal IGNYTE-ESO trial. J Clin Oncol. 2024;42(suppl 16):2500. doi:10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.2500
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