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高草酸尿症新药Lumasiran获得FDA认证
原发性高草酸尿症I型(PH1)是一种极罕见的孤儿病,该病症由一个肝脏基因突变引起,会导致过度的草酸产生和草酸钙肾结石的病理性累积,从而引起不可修复的肾脏损伤。大约80%的这种病人,30岁以前已是肾病晚期。目前,该病征还没有获批上市的药物疗法。
心血管病药物Alirocumab临床试验表现出色
作为最常见的心脏病,冠状动脉疾病是世界范围内导致死亡的最大原因。导致冠状动脉疾病的关键因素之一,就是高胆固醇。
Avelumab联合治疗晚期肾癌获FDA认定
Avelumab作为全球第5个上市的PD-1/PD-L1类药物,此前获批用于治疗转移性默克尔细胞癌。如今FDA授予Avelumab联合Inlyta(阿昔替尼)治疗晚期肾细胞癌(RCC)的突破性疗法资格。
多发性硬化症治疗新突破:Evobrutinib临床效果喜人
多发性硬化症(MS)是一种发生在中枢神经系统,由自身免疫系统攻击髓鞘引起的自身免疫性疾病。其导致的炎症和组织损伤会破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能。
两大认证!新药IAIP成为早产新生儿福音
新生儿坏死性小肠结肠炎(NEC)为一种获得性疾病,是一种在早产新生儿中最常见的胃肠疾病,也是新生儿重症监护病房的主要死亡原因之一。这种疾病以腹胀、便血为主要症状,多种原因引起的肠黏膜损害,使之缺血、缺氧,导致小肠、结肠发生弥漫性或局部坏死。可以破坏肠壁,导致肠道穿孔,让粪便溢入婴儿腹内,这可能引发强烈感染,甚至导致患者死亡。
Duvelisib上市申请提交!用于治疗多种血癌
CLL和SLL是影响相同淋巴细胞的癌症。它们本质上是相同的疾病,唯一不同的是癌症发生的位置。当大多数癌细胞都位于血液和骨髓时,这种疾病被称为CLL。而当癌细胞大多位于淋巴结时,它被称为SLL。