胆管癌新药Pemigatinib获FDA优先审评资格
近日，Incyte公司宣布，美国FDA已经接受其FGFR1/2/3抑制剂Pemigatinib的新药申请（NDA），用于治疗携带FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性经治肝内胆管癌（iCCA）患者。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计将在明年5月30日前作出回复。
港安健康小科普：胆管癌是一种罕见的恶性肿瘤，根据其发生的部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌。现有的局部治疗选择有手术，放疗，以及其它消融疗法。晚期胆管癌患者的预后较差，目前也没有已批准的全身疗法可用。胆管癌患者通常在诊断时已处于疾病后期或晚期，预后较差。FGFR2基因融合或重排几乎仅见于肝内胆管癌，突变率大约10%—16%。
关于Pemigatinib
Pemigatinib是一种选择性的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，对FGFR1、FGFR2、FGFR3均有抑制作用。FGFRs在肿瘤细胞增殖、生存、迁移、新生血管形成中发挥着重要作用。FGFRs基因的融合、重排、易位和扩增与多种癌症的发生和进展密切相关。FDA曾授予Pemigatinib用于接受过治疗的携带FGFR2基因易位的晚期/转移性或不可手术切除的胆管癌患者突破性疗法资格，以及治疗胆管癌的孤儿药资格。
Pemigatinib试验数据
此次NDA的递交是基于Pemigatinib在名为FIGHT-202的2期试验中治疗局部晚期或转移性经治肝内胆管癌患者的有效性和安全性数据。FIGHT-202研究是一项开放标签、多中心、II期试验，主要评估Pemigatinib对接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者的疗效，包含3个队列。队列A（n=107）为FGFR2融合或重排，队列B（n=20）为其他FGF/FGFR基因改变，队列C（n=18）为不存在FGF/FGFR基因改变。
所有患者均接受每日1次口服Pemigatinib13.5mg，21天为一个周期（给药2周，停药1周），直至出现放射学疾病进展或不可耐受毒性。研究主要终点是队列A的ORR，次要终点包括队列B，队列A+队列B、队列C的客观缓解率（ORR），以及所有队列的无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、缓解持续时间（DOR）、疾病控制率（DC）和安全性。
结果显示，在携带FGFR2基因融合或重排的队列A患者中，Pemigatinib单药治疗后的总体缓解率为36%，到达了主要终点；在这些患者中，疾病控制率达82%，中位缓解持续时间达7.5个月，中位无进展生存期达6.9个月。初步的中位总生存期达21.1个月。由于这些数据尚不成熟，随访将继续进行。
港那健康温馨提示：新药的Pemigatinib的出现，为此前已接受过其它疗法，携带FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者提供了一种治疗的新选择。我们相信随着医学技术的不断发展，新药Pemigatinib能够早日获批，造福更多的胆管癌患者。想要了解更多关于胆管癌最新治疗方法，具体可咨询港安健康。
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