RARA过表达急性髓性白血病新药：Tamibarotene联合疗法数据公布
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发布时间：
2024-04-11 18:14
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约30%急性髓性白血病(AML)患者RARA过表达阳性。美国食品和药物管理局(FDA)已授予Tamibarotene与阿扎胞苷(Vidaza)和Venetoclax(Venclexta)联合治疗新诊断的AML患者的快速通道指定。港安健康国际医疗补充，该适应症包括75岁以上的成年患者或因合并症而无法接受强化诱导化疗的患者。
港安健康科普：
Tamibarotene是一种口服、首 创、选择性RARα激动剂，目前正与阿扎胞苷和Venetoclax一起在SELECT-AML-12期试验(NCT04905407)中用于新诊断的RARA表达过高的AML患者。2023年，Tamibarotene获得了FDA快速通道指定，用于治疗高风险、RARA基因表达过高的MDS患者。
Tamibarotene临床治疗动态
SELECT-AML-1的初步数据于2023年12月公布。数据显示，三联疗法在有应答价值的患者(n=9)中可获得100 %的完全应答(CR)/CR伴不完全血液学恢复(CRi)率，而单用阿扎胞苷加Venetoclax的患者(n=10)的CR和CRi率分别为70%和22%。三联疗法的CR和CRi率分别为78%和22%2。接受三联疗法的患者达到CR/CRi的中位时间为21天(14-28天)，而接受二联疗法的患者为25天(17-56天)。在第 一周期结束时，接受三联疗法的患者100 %达到CR/CRi，而接受二联疗法的患者只有60%达到CR/CRi。
Tamibarotene加上已批准剂量的阿扎胞苷和venetoclax的耐受性良好，这与之前试验安 全先导部分的临床经验结果一致。港安健康国际医疗指出，与接受双联疗法的患者相比，接受三联疗法的患者没有出现新的安 全信号，没有增加毒性，也没有骨髓抑制增加的证据。大多数非血液学不良反应(AEs)是可逆的、低度的，两个研究臂的严重AEs发生率相当。三联疗法组的中位治疗时间为66天(8-188天)，而双联疗法组为75天(7-227天)。
在SELECT-MDS-13期试验(NCT04797780)中，Tamibarotene加阿扎胞苷也正在对新诊断的、RARA过表达的高风险骨髓增生异常综合征(MDS)患者进行评估。支持关键主要疗效分析的试验入组工作已于2024年第 一季度完成，预计将于2024年第四季度中期获得关键CR数据。
港安健康温馨提示：Tamibarotene治疗急性髓细胞性白血病获得快速通道认证，这反映了对安 全有效疗法的巨大需求，这种疗法可以改善确诊为急性髓细胞性白血病(AML)患者的临床疗效和预后，其中许多患者无法耐受强化治疗。期待这款新疗法在将来获得更好的试验数据，尽早获批并应用于临床治疗，造福更多患者。想要了解更多血液肿瘤新型治疗，具体可咨询港安健康。
参考来源：
1. Syros receives fast track designation from the FDA for tamibarotene for the treatment of newly diagnosed unfit AML with RARA gene overexpression. News release. Syros Pharmaceuticals. April 9, 2024. Accessed April 10, 2024.
2. Syros announces encouraging initial data from randomized SELECT-AML-1 phase 2 clinical trial evaluating tamibarotene in combination with venetoclax and azacitidine. News release. Syros Pharmaceuticals. December 6, 2023. Accessed April 10, 2024.
3. Syros receives fast track designation from the FDA for tamibarotene for the treatment of higher-risk myelodysplastic syndrome. News release. Syros Pharmaceuticals. January 26, 2023. Accessed April 10, 2024
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