儿童滑膜肉瘤治疗肿瘤新动态：Afamitresgene Autoleucel扩展适应症范围
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发布时间：
2026-07-02 10:46
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对于年仅12岁的晚期滑膜肉瘤儿童患者，治疗选择一直有限，且护理决策过程可能具有挑战性。为青少年提供工程化细胞疗法为符合生物标志物条件的患者引入了一个重要的新选择。港安健康国际医疗介绍，近日，美国FDA已授予Afamitresgene Autoleucel (Afami-cel; Tecelra)完全批准，用于治疗既往接受过化疗、HLA-A*02:01P、-A*02:02P、-A*02:03P或-A*02:06P阳性，且肿瘤经FDA批准或批准的伴随诊断设备确认为表达MAGE-A4抗原的不可切除或转移性滑膜肉瘤成人患者及12岁及以上儿童患者。
该批准建立在2024年8月Afami-cel获得加速批准的基础上，当时其初始适应症仅限成人患者。完全批准得到SPEARHEAD-1试验队列1、2和3数据的支持，该数据显示Afami-cel治疗的总缓解率(ORR)为43.8%，包括3.6%的完全缓解率。中位缓解持续时间(DOR)为5.3个月(95% CI, 4.5-8.2)，31.9%的缓解者达到至少24个月的缓解持续时间。
这项单臂、开放标签试验入组了10至75岁、经细胞遗传学确诊的晚期滑膜肉瘤(队列1、2和3)或粘液样脂肪肉瘤/粘液样圆细胞脂肪肉瘤(队列1)患者。要求既往接受过含蒽环类或异环磷酰胺方案的治疗。港安健康国际医疗补充，其他关键入组标准包括：淋巴清除前根据RECIST 1.1标准的可测量疾病;HLA-A*02:01、HLA-A*02:02、HLA-A*02:03或HLA-A*02:06阳性肿瘤;以及经中心实验室确证的MAGE-A4阳性表达。ECOG体能状态评分要求为0或1(16岁及以下患者要求Lansky体能状态评分≥60%)。
淋巴清除后，患者接受1.0 × 10⁹至10 × 10⁹个细胞的Afami-cel单次输注。ORR作为试验的主要终点。关键次要终点包括安全性、队列1的最佳缓解、至缓解时间、DOR、无进展生存期和总生存期。
先前报道的SPEARHEAD-1队列1数据显示，在至少20%的患者中报告的任何级别最常见不良反应包括细胞因子释放综合征(CRS)、恶心、呕吐、疲劳、感染、发热、便秘、呼吸困难、腹痛、非心源性胸痛、食欲下降、心动过速、背痛、低血压、腹泻和水肿。在至少20%的患者中报告的3/4级实验室异常包括淋巴细胞计数降低、中性粒细胞计数降低、白细胞计数降低、红细胞计数降低和血小板计数降低。CRS和胸腔积液是在至少5%的患者中报告的最常见严重不良反应。
港安健康温馨提示：FDA对Afamitresgene Autoleucel的完全批准及其适应症扩展至12岁及以上青少年患者，标志着滑膜肉瘤细胞治疗领域的重要里程碑。基于SPEARHEAD-1试验43.8%的ORR和31.9%的缓解者持续至少24个月缓解的持久性数据，该工程化T细胞疗法为这一罕见且侵袭性肉瘤亚型提供了有效的治疗选择。将适应症扩展至青少年患者，填补了该年龄段晚期滑膜肉瘤治疗选择的重大空白，使更多患者能够从这一精准免疫治疗中获益。想要了解更多关于肿瘤治疗新方法，具体可咨询港安健康国际医疗。
参考来源
US WorldMeds receives Full U.S. FDA approval of Tecelra (afamitresgene autoleucel) with an expanded indication, extending the first approved engineered T-cell therapy for a solid tumor to children as young as 12. News release. US WorldMeds. June 22, 2026.
Adaptimmune receives U.S. FDA accelerated approval of Tecelra (afamitresgene autoleucel), the first approved engineered cell therapy for a solid tumor. News release. Adaptimmune Therapeutics. August 1, 2024.
Spearhead 1 study in subjects with advanced synovial sarcoma or myxoid/round cell liposarcoma. ClinicalTrials.gov. Updated February 2, 2026.
Tecelra. Prescribing information. Updated January 2026.
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