IDH1突变高级别胶质瘤新疗法：鼻腔给药NEO100生存率超86%
IDH1突变型胶质瘤是成人弥漫性胶质瘤中一个具有独特分子特征的亚型。在临床上，该突变是强烈的预后良好标志物，常见于WHO 2级和3级胶质瘤及继发性胶质母细胞瘤(发生率约70%-80%)，而在原发胶质母细胞瘤中较为罕见。突变型患者的中位总生存期显著长于野生型患者。港安健康国际医疗介绍，更新研究数据显示，鼻内给药NEO100在复发或进展性III/IV级IDH1突变型胶质瘤患者中产生了48.9%(95% CI, 26.3%-68.1%)的6个月无进展生存(PFS)率，达到了IIa期NEO100-01试验的主要终点。
港安健康科普：
NEO100通过鼻内给药沿嗅觉通路直接递送至脑部，绕过血脑屏障，其作用机制主要涉及对Ras蛋白异戊二烯化过程的抑制，从而阻断Ras与其下游效应器的膜定位和信号传导，进而抑制MAPK和PI3K/AKT等促生存通路的激活，诱导肿瘤细胞凋亡、抑制血管生成并恢复肿瘤抑制功能。该药物通过多种途径协同发挥抗肿瘤活性，包括诱导内质网应激和活性氧产生，导致肿瘤细胞周期阻滞和死亡。这一独特的作用机制和给药途径，为其在IDH1突变型高级别胶质瘤治疗中提供了有力的科学基础。
NEO100临床试验动态
NEO100-01是一项开放标签、单臂IIa期研究，评估鼻内NEO100在放疗和替莫唑胺治疗后复发或进展的III级和IV级IDH1突变型胶质瘤患者中的疗效。NEO100由患者在家自行鼻内给药，每日4次，28天为一个周期。该给药途径旨在沿嗅觉通路直接到达脑部，同时避免全身细胞毒性暴露。港安健康国际医疗指出，研究的主要终点为根据RANO 2.0标准评估的6个月PFS率，基准值为预设的20%，代表该复发背景下标准治疗的预期结局。
在整个队列中观察到持久的疾病控制证据。中位总生存期(OS)为26.09个月，24例患者中报告12例死亡。6个月OS率为86.7%(95% CI, 64.3%-95.5%)，12个月OS率为60.9%(95% CI, 36.4%-78.4%)。24例患者中有5例仍在接受积极治疗。1例患者维持无进展状态约19个月，另1例患者达到部分缓解，持续至第8周期结束，达114天。研究者指出，在这一经二次治疗的高级别人群中观察到的生存持续时间值得关注，尤其考虑到该疗法为居家给药且耐受性良好。整个队列中未报告重大毒性，不良事件(AE)主要为低级别。耐受性特征与研究的I期部分一致，提示NEO100在所有剂量水平均耐受良好，无严重或剂量限制性毒性。
港安健康温馨提示：NEO100-01试验的积极结果支持鼻内给药NEO100作为IDH1突变型复发高级别胶质瘤的一种有前景的治疗选择。其创新的经鼻嗅觉通路递送策略有效规避了血脑屏障这一脑癌治疗的核心障碍，使患者可居家自行给药，同时展现了令人鼓舞的生存获益和良好的耐受性。该药物有望为目前治疗选择极为有限的IDH1突变型复发高级别胶质瘤患者提供一种便捷、有效且安全的新型治疗手段。想要了解更多关于肿瘤治疗新方法，具体可咨询港安健康国际医疗。
参考来源
NeOnc Technologies reports positive topline phase 2a results for intranasal NEO100 in recurrent IDH1-mutant high-grade glioma. News release. NeOnc Technologies Holdings, Inc. August 12, 2026. Accessed August 12, 2026.
Safety and efficacy study in recurrent or progressive grade III or IV IDH1 mutated glioma. ClinicalTrials.gov. Updated July 16, 2026. Accessed August 12, 2026.
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