弥漫性腱鞘巨细胞瘤临床反应率超70%！Emactuzumab获FDA快速通道称号
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其他癌症
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发布时间：
2025-07-15 18:55
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港安健康抗癌新讯2025：美国食品和药物管理局(FDA)已授予新型CSF-1R抑制剂Emactuzumab快速通道称号，用于治疗无法接受手术或无法从手术中获益的腱鞘巨细胞瘤(TGCT)患者。
TANGENT是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，招募年龄至少12岁、活检确诊为局部或弥漫性腱鞘巨细胞瘤的患者，如果切除手术会导致手术关节损伤，从而导致功能障碍恶化;和/或根据多学科肿瘤委员会或同等评估，预计早期复发风险较高，或与手术相关的任何其他发病率较高;和/或预计手术无法改善临床疗效，则不适合接受手术治疗。其他主要纳入标准包括：可测量的疾病，其最长直径至少为20毫米;以及足够的器官和骨髓功能。
患有转移性TGCT或其他需要同时治疗或计划治疗的活动性癌症的患者不得参选。入组3个月内不得接受另一种CSF-1或CSF-1R靶向疗法或另一种多激酶抑制剂的治疗。也不允许在入组3个月内接受手术、化疗或放疗。
在第1部分研究中，患者被随机分配接受Emactuzumab或安慰剂治疗。两组患者均在第1周期的第1天接受治疗，然后每2周1次，共5次，随后进行为期3个月的观察，结束为期24周的第1部分研究。在第2部分中，所有患者(包括在第1部分中服用安慰剂的患者)都将接受开放标签Emactuzumab治疗，每2周1次，共5次。
试验的主要终点是6个月时的ORR。港安健康国际医疗补充，次要终点包括身体功能、活动范围、最严重僵硬、最严重疼痛、生活质量、反应持续时间、肿瘤体积评分和手术干预率。这项正在进行的研究预计将在全球招募约128名患者，预计主要完成日期为2026年4月30日。
先前报告的一项1期研究(NCT01494688)数据显示，接受Emactuzumab治疗的弥漫型腱鞘巨细胞瘤患者(n=63)的总反应率(ORR)达到71%，其中完全反应率为3%，部分反应率为68%。在安全性方面，14%的患者因不良反应(AEs)而中断治疗，没有患者因不良反应而死亡。最多的不良反应包括瘙痒(70%)、气喘(39%)、面部水肿(49%)、外周水肿(44%)、眶周水肿(43%)和眼睑水肿(37%)。该药正在TANGENT3期试验(NCT05417789)中接受进一步评估，不可切除的TGCT患者将被随机分配接受Emactuzumab或安慰剂治疗。
港安健康温馨提示：Emactuzumab治疗的快速通道认证突显了腱鞘巨细胞瘤患者对新治疗方案的迫切需求，该药提供了一种有效的短程治疗，起效迅速，反应持久，能让患者更好地控制病情，保持良好的生活质量。期待该疗法能够获得更好的试验结果，尽快获得批准并应用于临床，造福更多肿瘤患者。想要了解更多关于肿瘤癌症新型治疗方法，具体可咨询港安健康国际医疗。
参考来源：
SynOx Therapeutics receives fast track designation from U.S. Food and Drug Administration for emactuzumab for tenosynovial giant cell tumours (TGCT). News release. SynOx Therapeutics.
Cassier PA, Italiano A, Gomez-Roca C, et al. Long-term clinical activity, safety and patient-reported quality of life for emactuzumab-treated patients with diffuse-type tenosynovial giant-cell tumour. Eur J Cancer. 2020;141:162-170. doi:10.1016/j.ejca.2020.09.038
Study of emactuzumab for tenosynovial giant cell tumor (TGCT) (TANGENT). ClinicalTrials.gov. Updated February 19, 2025.
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