软组织肉瘤新药消息2025：多柔比星热敏脂质体疗法THE001获孤儿药资格
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发布时间：
2025-05-13 18:32
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美国食品及药物管理局已授予多柔比星热敏脂质体疗法THE001(DPPG2-TSL-DOX)孤儿药资格，用于治疗软组织肉瘤患者。港安健康国际医疗补充，这一认定是基于一项1期试验(NCT05858710)的数据，该试验评估了THE001在局部晚期、不可切除或转移性软组织肉瘤患者中的治疗效果。
THE001是一种多柔比星的热敏脂质体制剂，与传统脂质体疗法相比具有独特的作用机制。THE001采用的技术是通过临床成熟的热疗设备进行热触发静脉药物释放，从而使肿瘤局部药物浓度提高15倍，并在理想的作用部位产生局部增效作用。这种局部高浓度疗法旨在克服耐药性，并产生传统多柔比星因全身毒性而无法达到的效果。此前，THE001还获得了欧洲药品管理局的孤儿药认定。
正在进行的开放标签1期试验评估了THE001单独或与区域热疗联合治疗18岁以上重度预处理、局部晚期、不可切除或转移性软组织肉瘤患者的效果，包括那些曾接受过传统多柔比星治疗的患者。港安健康国际医疗补充，患者需要有无法进行手术的进展性疾病、根据RECIST1.1标准可测量的疾病、可进行区域热疗的肿瘤、ECOG表现状态为0至2，以及足够的血液学、器官和凝血功能。
在试验的主要阶段，患者接受THE001单药治疗，剂量为20mg/m2(剂量水平[DL]1)、40mg/m2(DL2)或50mg/m2，6个21天周期，以确定最大耐受剂量(MTD)和第二阶段的推荐剂量。从第2周期开始，患者同时接受区域热疗。Dexrazoxane作为支持性治疗用于预防心脏毒性。1期试验在德国的两个地点进行。最初的可行性、安全性、药代动力学和抗肿瘤活性研究结果已在2024年CTOS年会上公布。
在接受DL1治疗的患者中(n=4)，1例患者根据RECIST1.1和Choi标准获得了疾病稳定(SD)的最佳总体反应，2例患者根据两套标准获得了疾病进展的最佳总体反应，1例患者的反应无法评估。在接受DL2治疗的患者中(n=3)，1名患者的最佳总体反应为RECIST1.1标准下的SD和Choi标准下的部分反应，其余2名患者的反应数据不详。
港安健康温馨提示：美国FDA的孤儿药认定是对THE001在软组织肉瘤领域的创新方法潜力的有力监管验证。期待该疗法能够获得更好的试验结果，造福更多肿瘤患者。想要了解更多关于肿瘤癌症新型治疗方法，具体可咨询港安健康国际医疗。
参考来源：
Thermosome receives U.S. orphan drug designation for lead compound THE001, expands patent estate. News release. Thermosome.
Di Gioia D, Reichardt P, Güler SE, et al. Phase I study of THE001 (DPPG²-TSL-DOX) combined with regional hyperthermia in patients with locally advanced or metastatic soft tissue sarcoma. Presented at: 2024 CTOS Annual Meeting. November 13-16, 2024; San Diego, CA. Abstract P 410.
Study of DPPG2-TSL-DOX combined with hyperthermia in soft tissue sarcoma. ClinicalTrials.gov. Updated February 21, 2025.
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