转移性嗜铬细胞瘤新药快讯2025：Belzutifan获批新适应症
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2025-05-21 18:30
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美国食品和药物管理局(FDA)已批准Belzutifan(Welireg)用于治疗12岁及以上局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤的成人和儿童患者。港安健康国际医疗补充，LITESPARK-015二期试验的结果支持了这一监管决定。
这项单臂、开放标签的国际研究(NCT04924075)评估了HIF-2α抑制剂在晚期嗜铬细胞瘤/副神经节瘤和其他晚期实体瘤患者中的应用情况。在LITESPARK-015的A1组群中，符合条件的患者均为组织病理学确诊的局部晚期或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤，且无法接受手术或根治性治疗。他们还需要控制血压，即血压低于150/90mmHg或青少年血压低于135/85mmHg。对于高血压患者，在开始接受Belzutifan治疗前至少两周内不能更换降压药。癌性脑膜炎患者除外。
参与研究的患者每天接受一次剂量为120毫克的Belzutifan治疗，直到病情恶化或出现不可接受的毒性反应。试验的主要终点是根据RECIST1.1标准评估的ORR，由盲法独立中央审查评估。次要终点包括DOR、TTR以及至少一种降压药用量减少50%并至少维持6个月的患者比例。
该试验显示，接受治疗的A1组患者(n=72)的belzutiafn总反应率(ORR)为26%(95%CI，17%-38%)。中位应答持续时间(DOR)为20.4个月(95%CI，8.3个月未达标)，53%的患者持续应答至少12个月。中位应答时间(TTR)为11.0个月(1.7-24.8个月)。此外，港安健康国际医疗补充，32%(95%CI，20%-45%)的患者在至少6个月内至少减少了50%的抗高血压药物。
接受Belzutifan治疗的中位时间为20个月(0.3-32.5个月)。36%的患者出现严重毒性反应。分别有14%和40%的患者因不良反应(AE)而减少剂量或中断治疗。两名患者出现的AE导致永久性停药。在接受Belzutifan治疗的试验患者中，至少有10%的患者出现过最常见的不良反应，包括贫血(所有级别，96%;3/4级，22%)、疲劳(56%;10%)、肌肉骨骼疼痛(56%;6%)、呼吸困难(33%;1.4%)、头痛(29%;1.4%)、头晕(26%;2.8%)、恶心(25%;1.4%)、水肿(24%;0%)、便秘(24%;1.4%)、COVID-19(17%;2.8%)、咳嗽(15%;0%)、腹泻(15%;0%)、食欲下降(14%;2.8%)、肌肉痉挛(13%;0%)、肌无力(13%;2.8%)、缺氧(13%;10%)、周围神经病变(13%;0%)、腹痛(13%;1.4%)、体重增加(13%;7%)、心律失常(11%;2.8%)、鼻塞(10%;0%)、呕吐(10%;1.4%)、出血(10%;2.8%)和心悸(10%;0%)。
至少有20%的患者出现实验室异常，接受该药物治疗的患者的异常情况较基线有所恶化，包括血红蛋白下降(所有级别，90%;3/4级，21%)、淋巴细胞下降(54%;14%)、丙氨酸氨基转移酶升高(51%;4.2%)、天门冬氨酸氨基转移酶升高(42%;4.2%)、钙升高(34%;0%)、钾升高(31%;2.8%)、白细胞下降(31%;2.8%)。2%)、天门冬氨酸氨基转移酶升高(42%;4.2%)、钙升高(34%;0%)、钾升高(31%;2.8%)、白细胞减少(30%;0%)、碱性磷酸酶升高(25%;0%)、中性粒细胞减少(24%;1.4%)、肌酐升高(24%;1.4%)、血小板减少(21%;1.4%)和钠减少(21%;0%)。
港安健康温馨提示：2021年8月，FDA批准Belzutifan用于治疗患有VHL病的成年患者，这些患者需要治疗伴发的肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或不需要立即手术的胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)。2023年12月，监管机构还批准该药物用于治疗使用PD-1或PD-L1抑制剂和VEGF TKI后的晚期RCC患者。内地患者如有治疗需求，可联系港安健康国际医疗预约香港看病，使用进口新药新疗法治疗。港安健康已经为内地患者开通了前往香港就医绿色服务通道，能够为患者提供香港医院床位加急预约、检查治疗优先安排、香港专家多学科联合会诊、香港医疗签证办理等一站式就医服务。
参考来源：
FDA approves belzutifan for pheochromocytoma or paraganglioma. FDA. May 14, 2025.
Welireg. Prescribing information. Merck; 2025.
FDA approves belzutifan for cancers associated with von Hippel-Lindau disease. FDA. August 13, 2021.
FDA approves belzutifan for advanced renal cell carcinoma. FDA. December 14, 2023.
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