腱鞘巨细胞瘤有什么新疗法？Emactuzumab临床获益快速且持久
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发布时间：
2026-04-15 18:58
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近日，在Ⅲ期TANGENT研究中，靶向CSF-1R的单克隆抗体Emactuzumab治疗腱鞘巨细胞瘤(TGCT)达到主要终点与关键次要终点，为生物制品许可申请(BLA)递交奠定基础。
港安健康科普：
人源化单克隆抗体Emactuzumab是强效、选择性集落刺激因子1受体(CSF-1R)拮抗剂，可诱导肿瘤微环境中M2型巨噬细胞凋亡，进而抑制肿瘤生长。Emactuzumab靶向CSF-1介导巨噬细胞募集与增殖的受体，直击肿瘤的核心病理生物学机制，而非作为细胞毒性药物发挥作用。因此，本品被开发为TGCT的短疗程治疗药物，旨在实现快速、持久的疾病控制，无需持续给药。
在Ⅰ期研究(NCT01494688)中，Emactuzumab在弥漫型腱鞘巨细胞瘤患者的多个剂量水平下均展现出快速、持久的缓解。该研究纳入63例患者，各剂量组整体客观缓解率(ORR)为71%，82%的缓解患者在治疗开始后3个月内即出现缓解;随访1年、2年时ORR分别维持在70%、64%。最佳生物学剂量确定为1000mg静脉输注、每2周1次。最常见不良反应为1/2级瘙痒(70%)、乏力(62%)及面部水肿(49%)。
基于上述数据，美国FDA于2025年4月授予Emactuzumab快速通道资格，用于治疗不可切除的腱鞘巨细胞瘤，认可手术不可行或难以带来显著获益患者中存在的未满足医疗需求。同月，本品也获得欧洲药品管理局孤儿药资格认定。
Emactuzumab临床试验动态
TANGENT是一项多中心、Ⅲ期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估Emactuzumab在经活检确诊为局限性或弥漫性腱鞘巨细胞瘤患者中的疗效与安全性。符合入组条件的患者包括：手术切除可能导致更严重功能受限者、早期复发高风险者，或合并其他疾病者;12–18岁青少年患者可直接进入开放标签阶段。允许既往使用过TKI或靶向CSF-1/CSF-1R的药物，只要满足足够的洗脱期。
研究分为两部分。第一部分中，符合条件的患者按2:1比例随机分组，分别接受Emactuzumab1000mg静脉输注或匹配安慰剂，每2周1次，共5个周期(总疗程10周);按既往是否接受TKI治疗分层。6个月双盲期结束后，患者可进入18个月随访期，出现疾病进展迹象的患者可接受开放标签Emactuzumab治疗。
主要终点为6个月时依据RECIST1.1标准评估的客观缓解率(ORR)。关键次要终点包括PROMIS-PF、肿瘤体积评分(TVS)、关节活动度、疼痛、僵硬程度、生活质量、缓解持续时间及手术干预率。研究计划在美国、加拿大、欧洲及亚洲的研究中心入组约128例患者。
Emactuzumab临床治疗数据
TANGENT试验达到主要与次要终点：在成年腱鞘巨细胞瘤(TGCT)患者中，与安慰剂相比，Emactuzumab(RG-7155)在6个月时依据RECIST1.1标准的客观缓解率(ORR)、肿瘤体积评分(TVS)均出现具有统计学意义的改善，同时患者报告的功能指标也获得具有临床意义的提升。
上述获益与Emactuzumab的差异化特征一致。患者报告结局与功能指标涵盖体力功能(PROMIS-PF)、疼痛、关节活动度及僵硬程度。值得注意的是，这些获益在短疗程治疗期间即可快速实现，且持续存在，在各临床相关亚组中均有观察到。
Emactuzumab的安全性特征可控，与既往临床经验一致。该数据进一步证实，本品有望成为现有长期口服疗法的新一代短疗程替代方案。基于该数据，SynOx计划于2026年下半年向美国FDA递交生物制品许可申请，申请批准Emactuzumab用于治疗TGCT患者，随后向欧盟递交上市许可申请。研究将继续随访入组患者，进一步明确缓解的持久性、再治疗潜力及交叉进入开放标签Emactuzumab治疗的情况。
港安健康温馨提示：Emactuzumab是针对腱鞘巨细胞瘤患者的短疗程治疗选择，这些Ⅲ期数据提供了令人信服的证据，证实该药可实现肿瘤缓解、安全性可控，更重要的是能为患者带来显著且持久的功能与生活质量获益，帮助患者无需持续治疗即可回归正常生活。期待这款疗法能够获得更好的试验结果，造福更多患者。想要了解更多关于癌症治疗新型方式，具体可咨询港安健康国际医疗。
参考来源：
SynOx therapeutics announces positive topline results from the phase 3 TANGENT study, supporting emactuzumab as a differentiated, next-generation treatment for patients with tenosynovial giant cell tumor (TGCT). News Release. SynOx. April 13, 2026.
Gelderblom H, Palmerini E, Blay J-Y, et al. A phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled study to assess the efficacy and safety of emactuzumab in patients with tenosynovial giant cell tumor (TANGENT). J Clin Oncol. 2025;43(16 suppl):TPS11584. doi:10.1200/JCO.2025.43.16_suppl.TPS11584
SynOx Therapeutics. SynOx Therapeutics receives fast track designation from U.S. Food and Drug Administration for emactuzumab for tenosynovial giant cell tumors (TGCT). News Release. SynOx. April 14, 2025.
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