BRAF突变儿童低级别胶质瘤新药：Tovorafenib获欧盟批准上市
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最新治疗方式
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发布时间：
2026-04-23 13:22
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2026年4月22日，欧盟委员会正式授予Tovorafenib(Ojemda)附条件上市许可，批准其单药用于年龄不低于6个月、携带BRAF融合/重排或BRAF V600突变，且既往接受过至少一线全身治疗的复发/难治性儿童低级别胶质瘤(pLGG)患者。这一监管决定意义重大，使Tovorafenib成为欧盟27个成员国中，首款专门针对伴有BRAF重排，包括融合在内的儿童低级别胶质瘤患者的全身靶向治疗药物，填补了该领域长期存在的治疗空白，为这类特殊患者群体带来了全新的治疗选择与生存希望。
本次获批的核心依据来自多中心、开放标签的II期FIREFLY-1试验(NCT04775485)，该研究共纳入137例年龄在6个月至25岁之间、存在激活型BRAF变异的复发或进展性儿童低级别胶质瘤患者，所有受试者均接受过至少一线全身治疗且存在影像学疾病进展证据。研究设置76例患者组成疗效可评估队列，另有60例患者用于安全性数据评估，最终结果为药物获批提供了坚实支撑。
根据疗效数据，按照神经肿瘤学高级别胶质瘤疗效评价标准(RANO-HGG)评估，Tovorafenib治疗后的客观缓解率(ORR)达到71%，临床获益率(CBR)为77%;若采用儿童神经肿瘤学低级别胶质瘤专用评价标准(RAPNO-LGG)，客观缓解率为53%，临床获益率为58%，在不同评估体系下均展现出显著的抗肿瘤活性。同时，达到缓解的患者中位起效时间为5.4个月，中位缓解持续时间达18.0个月，证实药物起效稳定且疗效持久。
最新公布的3年长期数据进一步验证了Tovorafenib的临床价值，探索性分析显示，药物能够将患者的疾病稳定状态延长至26个治疗周期以上，中位至下次治疗时间为42.6个月，极大延缓了患者后续治疗的启动时间。在完成至少26个周期治疗后进入停药观察期的39例患者中，77%的人能够维持无治疗状态至少12个月，截至数据截止日期，中位无治疗间隔尚未达到，且停药后前6个月内肿瘤反弹现象极轻微。早期临床证据还表明，即便后续疾病出现复发，患者再次使用Tovorafenib治疗依然保持敏感，研究中8例接受复治的患者均持续接受治疗且病情可控。
作为II型RAF激酶抑制剂，Tovorafenib在FIREFLY-1研究中呈现出可控的安全性特征。治疗相关不良事件中，最常见的包括毛发颜色改变、血肌酸磷酸激酶升高、疲劳、贫血、呕吐、头痛等，此外皮疹、发热、皮肤干燥、生长迟缓也较为常见。3年安全性分析结果显示，137例可评估患者中66%出现3级及以上治疗相关不良事件，其中占比最高的为生长速度下降，其次为贫血与肌酸磷酸激酶升高，因治疗相关不良事件而终止治疗的患者比例仅为13%，整体安全性符合临床应用要求。
儿童低级别胶质瘤患者及其家庭长期面临治疗不确定性与远期健康风险，Tovorafenib这类靶向药物的获批是领域内的重要突破。除欧盟外，美国FDA已于2024年基于同一项FIREFLY-1研究数据，加速批准Tovorafenib用于相同适应症的患者，随着该药物在全球范围内逐步落地，BRAF变异的复发/难治性儿童低级别胶质瘤患者将迎来更规范、更有效的靶向治疗时代。期待这款疗法能够获得更好的试验结果，造福更多患者。想要了解更多关于肿瘤治疗新方法，具体可咨询港安健康国际医疗。
参考来源
Ojemda approved in the European Union as the first targeted therapy in relapsed or refractory pediatric low-grade glioma regardless of BRAF alteration. News release. Ipsen. April 22, 2026.
Kline C, Hargrave D, Khong-Quang D-A, et al. Clinical stability following tovorafenib treatment in relapsed/refractory pediatric low-grade glioma: Updated results from the phase 2 FIREFLY-1 trial. Presented at: 2025 Society of Neuro-Oncology Annual Meeting; November 19-23, 2025; Honolulu, HI. Abstract CTP-17.
FDA grants accelerated approval to tovorafenib for patients with relapsed or refractory BRAF-altered pediatric low-grade glioma. FDA. April 23, 2024.
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