无事件生存期延长一倍以上！阿扎胞苷联合Venetoclax有效治疗急性髓系白血病
几十年来，强化化疗一直被认为是可耐受患者的标准一线治疗。然而，低强度治疗并不一定意味着疗效较低。港安健康国际医疗介绍，根据发表在《新英格兰医学杂志》上的结果，相比强化诱导化疗，在适合接受诱导化疗的新诊断急性髓系白血病(AML)成人患者中，阿扎胞苷联合Venetoclax (Venclexta)的低强度方案无事件生存期(EFS)延长了一倍以上，在优化急性髓系白血病的治疗的同时减少严重并发症和患者的住院时间。
阿扎胞苷-Venetoclax联合方案已是老年AML患者或无法耐受强化疗患者的标准治疗;PARADIGM试验测试了该方案在可耐受强化疗患者(包括年轻患者)中是否同样有效或更优。该试验在美国9个中心以1:1比例随机分配了172例既往未经治疗、适合接受诱导化疗的AML成人患者至阿扎胞苷联合Venetoclax组或诱导化疗组。诱导化疗包括阿糖胞苷联合伊达比星或柔红霉素(按标准治疗)。排除核心结合因子融合、FLT3突变或NPM1突变(除非患者年龄≥60岁)的患者。主要终点为EFS。患者中位年龄为64岁，72%的患者根据欧洲白血病网2022年分类为不良风险疾病。
II期PARADIGM试验的结果显示，中位随访21.9个月时，阿扎胞苷-Venetoclax组的中位EFS为14.5个月(95% CI, 10.4-24.4)，而诱导化疗组为6.2个月(95% CI, 4.1-10.1)(HR, 0.57; 95% CI, 0.39-0.84; 分层log-rank P = .002)。结果此前已在2025年美国血液学会年会上公布，显示了截至2025年7月25日的EFS获益。港安健康国际医疗介绍，根据已发表结果，阿扎胞苷-Venetoclax组78%的患者达到白血病缓解状态，诱导化疗组为53%;联合组更多患者接受了干细胞移植(60% vs 40%)。≥3级感染在阿扎胞苷-Venetoclax组发生率为28%(95% CI, 19-39)，诱导化疗组为41%(95% CI, 30-52)。≥3级出血在阿扎胞苷-Venetoclax组为2%(95% CI, 0.3%-8%)，诱导化疗组为12%(95% CI, 6%-20%)。联合组患者在前30天内的住院时间为12.5天，而诱导化疗组为27.3天。
研究作者指出，PARADIGM试验并非设计用于证明任一治疗能否使患者活得更长，未来研究应评估低强度治疗在本试验排除的群体中的疗效，包括年龄小于60岁的NPM1突变型AML患者和FLT3突变型AML患者。
港安健康温馨提示：PARADIGM试验的结果挑战了强化诱导化疗作为适合化疗急性髓系白血病患者标准治疗的固有观念。阿扎胞苷联合Venetoclax的低强度方案不仅在EFS上优于强化化疗(14.5个月 vs 6.2个月)，还带来了更高的缓解率、更多的移植机会以及更低的感染、出血发生率和更短的住院时间。这些发现提示，即使对于可耐受强化疗的患者，低强度方案也可作为有效的一线治疗选择，有望改善患者的生活质量和长期结局。未来研究将进一步明确该方案在特定分子亚型患者中的价值。想要了解更多关于血液肿瘤治疗新方法，具体可咨询港安健康国际医疗。
参考来源
1. Fathi AT, Perl AE, Fell GG, et al. Azacitidine–venetoclax or induction chemotherapy for acute myeloid leukemia. N Engl J Med. 2026;395(9):845-858. doi:10.1056/NEJMoa2602804
2. Mass General Brigham-led trial shows a less-intensive drug combination is more effective in treating AML. News release. Mass General Brigham. September 2, 2026. Accessed September 4, 2026.
3. Fathi A, Perl A, Fell G, et al. Results from paradigm - a phase 2 randomized multi-center study comparing azacitidine and venetoclax to conventional induction chemotherapy for newly diagnosed fit adults with acute myeloid leukemia. Presented at: ASH 2025; December 3-7, 2025; Orlando, FL. Abstract 6.
(声明：文中图片来源于网络共享，如涉及侵权请联系作者删除处理)
上一页
搜索
总部地址：深圳市宝安区西乡大道西侧中央大道B栋3楼全层
青岛分公司地址：青岛市崂山区石岭路39号名汇国际1楼2005室
香港地址：Floor 12, Kiu Fu Comm Bldg, 300 Lockhart Rd, Wanchai, Hong Kong
德国地址：Am Hoffeld 2， 83703 Gmund am Tegernsee, Germany
