TP53突变白血病新药消息2026：Mipletamig一线临床获益明显
TP53突变型AML仍然是最具挑战性的急性髓系白血病(AML)亚群之一。TP53突变与对标准治疗的耐药性增加相关，并且与其他AML分子亚组相比，始终与较低的缓解率和较短的生存期相关。在这一人群中实现深度、持久的缓解已被证明特别困难，凸显了对能够有效克服耐药的方案的需求。港安健康国际医疗介绍，一项在研三联方案，将mipletamig (APVO436)与venetoclax (Venclexta)和azacitidine (Vidaza)联合，在几乎所有可评估的TP53突变型AML一线患者中产生了临床获益，根据Ib/II期RAINIER试验的更新数据。
Mipletamig是一种CD123 x CD3双特异性抗体，旨在将患者的T细胞重定向以识别和摧毁表达CD123的白血病细胞和白血病干细胞，CD123是一种在AML原始细胞和白血病干细胞上过表达的抗原。该药物使用源自CRIS-7的CD3结合结构域，这种方法旨在降低与其他CD3参与型双特异性药物相关的细胞因子释放综合征的可能性和严重程度。
RAINIER研究是一项多中心、开放标签的Ib/II期剂量优化研究，在不符合强化诱导化疗条件的新诊断AML成人患者中进行。港安健康国际医疗补充，Ib期部分由使用28天治疗周期的序贯队列组成，旨在确定后续II期评估的合适剂量。
当前发现建立在2026年5月报告的早期RAINIER数据基础上，当时在31例接受mipletamig三联方案治疗的可评估一线AML患者中观察到87%的临床获益率和81%的缓解率，尽管那些数据包括更广泛的一线AML人群，而非仅限于TP53突变患者。
在14例接受mipletamig三联方案的可评估TP53突变型AML患者中，包括2例从先前已完成剂量扩展试验中延续的患者，13例患者(93%)经历了临床获益，定义为完全缓解(CR)、伴血液学恢复不完全的完全缓解(CRi)、部分缓解或形态学无白血病状态。11例患者(79%)达到CR或CRi，包括9例达到CR的患者。
正在进行的剂量优化阶段预计将于2026年底完成，并计划在2027年上半年进行监管讨论。因此，RAINIER中mipletamig的进一步评估将随着研究推进至II期而聚焦于剂量优化、安全性和疗效。想要了解更多关于血液肿瘤治疗新方法，具体可咨询港安健康国际医疗。
参考来源
1. Aptevo Reports 93% Clinical Benefit Rate with Mipletamig Triplet in Difficult-to-Treat TP53-Mutated Frontline AML. News release. Aptevo Therapeutics. September 3, 2026. Accessed September 8, 2026.
2. APVO436 Phase 1b/2 Study in Patients With Newly Diagnosed AML. ClinicalTrials.gov. Updated May 11, 2025. Accessed September 8, 2026.
3. Aptevo Reports 87% Clinical Benefit and 81% Remission in 31 Evaluable Frontline AML Patients Through Cohort 5, Substantially Outperforming Benchmark; RAINIER on Track for 2026 Completion and Phase 2 Dose Selection. News release. Aptevo Therapeutics. May 6, 2026. Accessed September 9, 2026
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