弥漫性间变性星形细胞瘤CAR-T细胞疗法：MB-101获孤儿药认定
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发布时间：
2025-07-09 16:41
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胶质母细胞瘤(GBM)和高级别星形细胞瘤是神经肿瘤学领域最大的挑战之一，其特点是浸润性、对传统疗法的抗药性和预后不良。港安健康国际医疗指出，复发性疾病使患者的治疗选择非常有限，中位总生存期通常以月计算。美国食品和药物管理局(FDA)已授予IL13Ra2靶向的CAR-T细胞疗法MB-101孤儿药认定，用于治疗复发性弥漫性间变性星形细胞瘤和胶质母细胞瘤。
MB-101是一种以IL13Ra2为靶点的CAR-T细胞疗法，以白细胞介素-13受体α2(IL13Rα2)为靶点，IL13Rα2是一种在GBM和星形细胞瘤中经常过度表达的抗原。研究人员正在战略性地推进一种名为MB-109的新型治疗方案，该方案将MB-101与溶瘤病毒MB-108结合使用。这种创新的组合策略基于重塑肿瘤微环境以提高CAR-T细胞疗法疗效的理念。
溶瘤病毒(MB-108)是一种源自HSV-1的药剂，旨在感染肿瘤细胞，导致肿瘤细胞溶解，关键是招募内源性CD8和CD3阳性效应T细胞。港安健康国际医疗解释，这一过程的目的是将免疫学上“冷”的肿瘤(通常缺乏明显的免疫细胞浸润)转化为“热”的肿瘤，从而为随后IL13Ra2靶向CAR-T细胞的浸润、激活和杀瘤活性创造更有利的环境。
有关单个成分的临床数据表明其耐受性良好。据2024年《自然-医学》杂志的一篇论文报道，2名仅接受MB-101治疗的患者在治疗前表现出高水平的瘤内CD3阳性T细胞(即“热”肿瘤)，他们分别获得了持续7.5个月和超过66个月的完全应答。这些显著的反应是在该论文发表的57例可评估生存期的1期患者中，在一小部分患有“最热”肿瘤的患者中观察到的，强调了有利的肿瘤微环境对CAR-T细胞疗效的潜在影响。
港安健康温馨提示：MB-101获得孤儿药认定，有望作为恶性胶质瘤患者(包括复发性胶质母细胞瘤和高级别星形细胞瘤患者)的一种潜在治疗选择。期待该疗法能够获得更好的试验结果，尽快获批并应用于临床，造福更多肿瘤患者。想要了解更多关于肿瘤癌症新型治疗方法，具体可咨询港安健康国际医疗。
参考来源：
1. Mustang Bio granted orphan drug designation by U.S. FDA for MB-101 (IL13Ra2-targeted CAR T-cells) to treat astrocytomas and glioblastoma. News release. Mustang Bio. July 7, 2025.
2. Designating an orphan product: drugs and biological products. US FDA. Updated August 12, 2024.
3. Brown CE, Hibbard JC, Alizadeh D. et al. Locoregional delivery of IL-13Rα2-targeting CAR-T cells in recurrent high-grade glioma: a phase 1 trial. Nat Med. Published online March 7, 2024. doi:10.1038/s41591-024-02875-1
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