腱鞘巨细胞瘤无法手术如何治疗？Pexidartinib临床获益持久
根据ENLIVEN三期试验(NCT02371369)开放标签延长期的最终长期研究结果，对无法通过手术改善症状的腱鞘巨细胞瘤(TGCT)患者来说，使用Pexidartinib(Turalio)治疗可产生持续的临床获益。港安健康国际医疗补充，2019年8月，美国食品和药物管理局(FDA)批准Pexidartinib用于治疗伴有严重发病或功能受限且手术治疗无法改善的无症状TGCT成人患者。这一监管决定得到了ENLIVEN早期数据的支持。
ENLIVEN是一项安慰剂对照研究，入组患者均为组织学确诊的晚期无症状TGCT患者，根据RECIST1.1标准，可测量肿瘤至少为2厘米，手术切除可能导致患者功能障碍恶化或严重发病。试验的主要分析(第一部分)考察了截至双盲部分结束时(第25周)Pexidartinib的疗效和安全性。在第2部分中，患者继续接受开放标签的Pexidartinib治疗，或从安慰剂治疗组转入Pexidartinib治疗组。
在第一部分中，患者接受1000毫克的Pexidartinib或相应的安慰剂，每天早上给药400毫克，晚上给药600毫克，共给药2周;之后每天两次，每次400毫克，共给药22周。接受第2部分治疗的患者从安慰剂组转入Pexidartinib组，剂量为800毫克，每天两次，或继续服用第1部分结束时的剂量。治疗一直持续到疾病进展、出现不可接受的毒性或试验结束。
根据RECIST1.1标准，主要终点为ORR。港安健康国际医疗补充，次要终点包括受影响关节活动范围自基线起的平均变化、TVS标准规定的ORR、患者报告结果测量信息系统--物理功能量表自基线起的平均变化、最严重僵硬度数字评分表(NRS)自基线起的平均变化、简明疼痛量表最严重疼痛NRS自基线起的平均变化，以及RECIST1.1和TVS标准规定的DOR。
发表在《肿瘤学家》(TheOncologist)杂志上的数据显示，在中位随访31.2个月(2-66个月)时，根据RECIST1.1标准，接受Pexidartinib治疗的患者(n=91)的总反应率(ORR)达到60%(95%CI，50%-70%)2。按肿瘤体积评分(TVS)计算的ORR和DOR分别为68%(95%CI，58%-77%)和NR(95%CI，0.03+至63.5+个月)。
ENLIVEN的其他研究结果表明，根据RECIST1.1标准，在第1和第2部分随机分配接受Pexidartinib治疗的患者(n=61)的ORR为61%(95%CI，48%-72%)。中位DOR为NR(95%CI，4.6个月以上至63.4个月以上)。根据RECIST1.1标准，在第2部分中转入Pexidartinib治疗的患者(n=30)的ORR和中位DOR分别为60%(95%CI，42%-75%)和NR(95%CI，0.03+至56.0+个月)。
安全性研究结果显示，第2部分中Pexidartinib的毒性情况与第一部分报告的一致。在第2部分中，97%的患者出现了与Pexidartinib相关的治疗突发不良反应(TEAEs)，44%的患者出现了3级或以上的TEAEs。常见的3级或4级TEAE包括丙氨酸氨基转移酶水平升高(10%)、天冬氨酸氨基转移酶水平升高(9%)和高血压(8%)。
ENLIVEN试验的最终结果表明，Pexidartinib治疗具有长期肿瘤反应的潜力，其安全性与先前的研究结果一致。期待该疗法能够获得更好的试验结果，造福更多肿瘤患者。想要了解更多关于肿瘤癌症新型治疗方法，具体可咨询港安健康国际医疗。
参考来源：
Turalio® final long-term data showed sustained clinical benefit in patients with tenosynovial giant cell tumor from open-label extension of ENLIVEN phase 3 trial. News release. Daiichi-Sankyo. July 9, 2025.
Wagner AJ, Tap WD, Bauer S, et al. Long-term efficacy and safety of pexidartinib in patients with tenosynovial giant cell tumor: Final results of the ENLIVEN study. Oncologist. 2025;30(7):oyae345. doi:10.1093/oncolo/oyae345
FDA approves pexidartinib for tenosynovial giant cell tumor. FDA. Updated August 8, 2019
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