急性髓性白血病不适合化疗怎么办？ICT01获FDA孤儿药称号
近日，美国食品和药物管理局(FDA)授予ICT01孤儿药称号，这是一种人源化抗丁香蛋白3A单克隆抗体，旨在选择性激活γ9δ2T细胞，用于治疗急性髓性白血病(AML)患者。港安健康国际医疗补充，这是该药物继早前与阿扎胞苷和venetoclax(Venclexta)联用作为一线治疗75岁或以上不适合诱导化疗的急性髓性白血病患者的快速通道药物之后，第二次被指定为孤儿药。
ICT01目前正在晚期癌症患者的首次1/2人体期EVICTION研究(NCT04243499)中接受评估。EVICTION的剂量优化部分研究结果已在2025年ASCO年会上公布。这部分研究招募了不符合强化化疗/造血干细胞移植(HSCT)条件的新诊断AML患者。如果患者符合强化化疗/造血干细胞移植条件;存在15;17、8;21或16;16易位或16号染色体倒位;既往诊断为骨髓增生性肿瘤、真性红细胞增多症、慢性髓性白血病或伴有BCR-ABL1易位的急性髓细胞性白血病;既往接受过维尼妥;在过去28天内接触过全身性皮质类固醇;或患有活动性自身免疫性疾病，则被排除在外。
筛选和入组后，患者被随机分配到每4周一次服用75毫克ICT01(ICT01high)联合venetoclax和阿扎胞苷(n=16)或每4周一次服用10毫克ICT01(ICT01low)联合venetoclax和阿扎胞苷(n=29)的治疗方案中，该队列计划最多招募40名患者。根据安全审查委员会的建议，ICT01高剂量组于2024年终止。
主要终点是欧洲白血病网络2022标准规定的完全应答率(CR)。次要终点包括复合CR率(CRc)、总生存期(OS)、无事件生存期、安全性、药代动力学和药效学。截至报告发布时，45名患者已接受了至少1剂研究疗法，可进行安全性评估，39名患者可进行疗效评估。
ICT01low人群的总体CR率为74%;CRc率为96%。第1、2、3和4周期的CR率分别为39%、57%、70%和74%。CRc率分别为57%、87%、96%和96%。港安健康国际医疗指出，值得注意的是，在可进行最小残留病(MRD)评估的9名患者中，有7名达到了MRD阴性。
还根据分子亚型对ICT01low队列的反应进行了评估。在不良、中度和良好风险亚组中，CR/CRc率分别为60%/83%、67%/100%和82%/100%。中位随访时间为7.5个月(95%CI，6.2-11.4)，患者接受了中位4个周期的治疗。CRc的中位持续时间为11.5个月(95%CI，6.6-无法评估)。其他疗效结果表明，在ICT01low人群中未达到中位OS。9个月的OS率为83%。
在安全性方面，ICT01-low组群中记录了以下治疗中出现的不良反应：中性粒细胞计数减少(任何等级，93%;≥3级，90%)、血小板计数减少(任何等级，83%;≥3级，66%)、淋巴细胞计数减少(任何等级，90%;血红蛋白下降(任何等级，69%;≥3级，41%)、发热性中性粒细胞减少症(任何等级，45%;≥3级，45%)、便秘(任何等级，41%;≥3级，3%)、腹泻(任何等级，45%;≥3级，0%);0%)、恶心(任何等级，38%;≥3级，0%)、呕吐(任何等级，24%;≥3级，0%)、气喘/乏力(任何等级，31%;≥3级，3%)、败血症/菌血症(任何等级，28%;≥3级，28%)、肺炎(任何级别，14%;≥3级，14%)、胆红素增高(任何级别，45%;≥3级，0%)和碱性磷酸酶增高(任何级别，34%;≥3级，0%)。
港安健康温馨提示：ICT01具有改变急性髓细胞白血病治疗以及其他实体瘤适应症的独特潜力。期待这款新疗法在将来获得更好的试验数据，造福更多患者。想要了解更多血液肿瘤新型治疗，具体可咨询港安健康。
参考来源：
ImCheck’s ICT01 receives FDA orphan drug designation for treatment of acute myeloid leukemia. News release. ImCheck Therapeutics. July 18, 2025.
ImCheck receives FDA fast track designation for ICT01 in combination with azacitidine and venetoclax in first-line acute myeloid leukemia for patients unfit for induction chemotherapy treatment. News release. ImCheck Therapeutics. September 18, 2024.
First-in-human study of ICT01 in patients with advanced cancer (EVICTION). ClinicalTrials.gov. Updated May 31, 2025.
Dumas PY, Maiti A, Peterlin P, et al. γ9δ2 T-cell activation (γδTCA) with ICT01 combined with azacitidine-venetoclax (AV) for older/unfit adults with newly diagnosed (ND) AML: preliminary efficacy and dose selection in phase 1/2 study EVICTION. J Clin Oncol. 2025;43(suppl 16):6507. doi:10.1200/JCO.2025.43.16_suppl.6507
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