急性髓系白血病AML新药速递2025：OXC-101获孤儿药资格认定
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2025-09-02 18:42
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近日，欧洲药品管理局(EMA)已授予OXC-101孤儿药资格认定(ODD)，用于治疗急性髓系白血病(AML)。港安健康国际医疗补充，美国食品药品监督管理局此前已授予该药治疗AML的孤儿药资格认定。
OXC-101作为首创的MTH1有丝分裂抑制剂，通过双重作用机制利用癌细胞的关键脆弱性。该药物通过诱导额外氧化应激并阻断DNA损伤修复，增强对白血病细胞的细胞毒性负担，最终削弱其生存能力。在临床前研究中，该药已展现出显著抑制急性髓系白血病模型肿瘤生长并延长生存期的能力。现有数据还支持将OXC-101纳入多种标准化疗联合方案的潜在应用价值。
OXC-101目前正通过MAATEO研究(NCT04077307)开展I/II期临床试验，评估其在晚期血液恶性肿瘤患者中的疗效。该研究包含一项扩展试验，招募复发性急性髓系白血病AML患者评估OXC-101联合idarubicin的治疗方案。
这项正在进行的试验旨在评估OXC-101在18至75岁复发/难治性或进展性晚期血液恶性肿瘤患者中的安全性、耐受性和初步疗效，这些患者已接受标准治疗且无其他合适治疗方案。港安健康国际医疗补充，前四个队列患者需符合WHO 2016标准，包括急性髓系白血病(AML)、急性淋巴细胞白血病、弥漫性大B细胞淋巴瘤、伯基特淋巴瘤、多发性骨髓瘤或高危骨髓增生异常综合征(MDS)。第五个扩展队列正在招募复发/难治性或进展性AML或MDS患者。
所有患者须满足以下条件：存在可测量病灶、预期生存期至少8周、ECOG体能状态评分为0至2级、左心室射血分数正常、肝肾功能正常。研究者将排除在入组后6个月内发生过临床显著性心血管事件(如心肌梗死、不稳定型心绞痛、血管成形术、搭桥手术、脑卒中或短暂性脑缺血发作)的患者。其他关键排除标准包括：纽约心脏协会(NYHA)II级及以上充血性心力衰竭;既往心律失常病史或筛查期间发现心律失常;急性早幼粒细胞白血病(AML M3)确诊;或存在未控制的持续性全身性或局部感染。
在剂量递增阶段，OXC-101口服制剂采用隔日给药方案。剂量扩展阶段则在每个治疗周期第1至3日，按相同给药方案联合伊达比星使用。安全性与耐受性为本研究的主要终点指标。次要终点包括依据ELN/IWG反应标准评估的疗效指标。
港安健康温馨提示：研究表明，OXC-101治疗急性髓系白血病AML中具有显著抑制肿瘤生长和延长生存期的潜力。期待这款新疗法在将来获得更好的试验数据，造福更多患者。想要了解更多血液肿瘤新型治疗，具体可咨询港安健康。
参考来源：
EMA approves ODD for OXC-101 in AML. News Release. Oxcia. August 26, 2025.
A study in leukemia patients with karonudib (MAATEO). ClinicalTrials.gov. Updated June 12, 2024.
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