丛状神经纤维瘤新药消息2025：Mirdametinib获欧盟积极推荐
丛状神经纤维瘤(NF1-PN)发病率高且难以预测，给患者及其护理人员带来了巨大的身体和精神损失，而目前可供选择的治疗方案却很有限。港安健康国际医疗介绍，欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)建议有条件批准口服小分子MEK抑制剂Mirdametinib(Gomekli)上市，用于治疗患有NF1-PN症状性、无法手术的的2岁以上成人和儿童患者。手术切除神经纤维瘤可能具有挑战性，而且通常无法实现，因此如果获得批准，Mirdametinib将成为欧洲儿童和成年患者的重要治疗选择。
2024年8月向欧洲药品管理局(EMA)提交的上市许可申请支持了CHMP的建议，其中包括2b期ReNeu试验(NCT03962543)的主要研究结果。ReNeu的结果也为2025年2月美国食品及药物管理局批准Mirdametinib用于2岁及以上NF1成人和儿童患者提供了依据。
ReNeu是一项正在进行中的多中心、开放标签、单臂2b期试验，旨在评估Mirdametinib在2岁及以上无法手术且伴有严重发病的NF1-PN患者中的疗效、安全性和耐受性。研究共招募了114名NF1-PN患者，他们都接受了Mirdametinib胶囊或分散片的治疗，剂量为2毫克/平方米，每天两次，最大剂量为4毫克，每天两次，按3周一次/1周一次的时间表进行。
试验的主要终点是确诊ORR，即在24个周期的治疗期间，MRI连续扫描的靶肿瘤体积减少20%或更多。次要终点包括安全性、DOR和第13周期患者报告结果的变化。港安健康国际医疗补充，ReNeu试验的治疗阶段已经结束，更新研究结果已在2024年ASCO年会上公布，可选的长期随访阶段正在进行中。
在这项研究中，经盲法独立中央审查，成人患者(n=58)和儿童患者(n=56)的Mirdametinib证实总反应率(ORR)分别为41%(95%CI，29%-55%)和52%(95%CI，38%-65%)。成人患者目标PN容量最佳减少百分比的中位数为-41%(范围为-90%至13%)，儿童患者为-42%(范围为-91%至48%)。
在确诊的应答者中，成人患者12个月的持续应答率(DOR)为88%，儿童患者为90%;24个月的持续应答率分别为50%和48%。根据多项患者报告的结果指标，疼痛和生活质量的改善在早期就被观察到，并且具有持续性。
Mirdametinib具有可控的安全性，被认为是可以耐受的。在成人患者中，至少有25%的患者报告的最常见不良反应(AEs)包括皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐和疲劳。在儿童患者中，常见的不良反应包括皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、副肾炎、左心室功能障碍和恶心。
港安健康温馨提示：欧洲药品管理局(EMA)的CHMP对Mirdametinib用于NF1相关丛状神经纤维瘤的儿童和成人患者发表了积极意见，有望为这类难治性疾病患者提供新的治疗选择。期待该疗法能够获得更好的试验结果，尽快获得批准并应用于临床，造福更多患者。想要了解更多关于肿瘤癌症新型治疗方法，具体可咨询港安健康国际医疗。
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